초록 ▼

극난치성뇌전증 지속증 대상으로 US FDA IND 승인을 위해 아래와 같이 크게 세 부분으로 과제를 추진함.
① 정맥투여에 대한 독성 및 안전성 약리 시험을 통해 JBPOS0101에 대한 안전성 확인함. ② Formulation은 IV 주사제로 개발을 목표하여 개발 하고 완제품 생산을 성공적으로 완료하였음. ③ SRSE 임상 1/2상 US FDA IND 승인을 위해 다양한 글로벌 전문가 및 CRO와의 협력을 통해 진행하였음. SRSE는 New area인 희귀질환으로 임상규정(Regulation)이 없는 관계로 US FDA는 규

극난치성뇌전증 지속증 대상으로 US FDA IND 승인을 위해 아래와 같이 크게 세 부분으로 과제를 추진함.
① 정맥투여에 대한 독성 및 안전성 약리 시험을 통해 JBPOS0101에 대한 안전성 확인함. ② Formulation은 IV 주사제로 개발을 목표하여 개발 하고 완제품 생산을 성공적으로 완료하였음. ③ SRSE 임상 1/2상 US FDA IND 승인을 위해 다양한 글로벌 전문가 및 CRO와의 협력을 통해 진행하였음. SRSE는 New area인 희귀질환으로 임상규정(Regulation)이 없는 관계로 US FDA는 규정 적용을 Flexible하게 결정하며, 그 과정에서 US FDA Pre-IND Meeting을 통해서 정량의 정확한 Dosing을 위해 IV PK/Bioavailibility 수행을 권고 받았음. 그런 관계로 연구 개발 목표를 건강한 성인대상의 정맥투여 임상 1상 IV PK/Bioavailability US FDA IND 승인으로 변경하여 submission을 완료 함.

(출처 : 요약서 3p)

Abstract ▼

Purpose&Contents
- The indication of this study is a rare disease and refractory epilepsy, super-refractory status epilepticus (SRSE)
- The aim of this study id to obtain the phase 1 IND approval from US FDA
- For this, we will do preclinical safety studies with IV route and developing IV i

Purpose&Contents
- The indication of this study is a rare disease and refractory epilepsy, super-refractory status epilepticus (SRSE)
- The aim of this study id to obtain the phase 1 IND approval from US FDA
- For this, we will do preclinical safety studies with IV route and developing IV injection formulation

To do preclinical safety study with IV route and developing IV injection formulation for phase 1 clinical trial and to obtain US FDA IND approval, we will do below tests
- Safety test with IV route
· Irwin test in rats
· Respiratory study in rats
· Telemetry study in dogs
- Genotoxicity with IV route
· Micronucleus study in rats
- Developing IV injection formulation
· Freezer dry formulation for IV injection
- Developing phase 1 clinical trial protocol
- Apply US FDA IND

Results
- To obtain preclinical safety study results
- To apply patent for IV injection formulation
- To obtain the knowhow/research skills for SRSE clinical trials

Expected Contribution
- To provide a new treatment for SRSE patients who have no good treatment
- To go market through fast track, since we already have ODD for SRSE from US FDA
- To raise the value of our compound by confirming the efficacy in rare disease and have higher possibility to make licensing deal with global pharmacies
- To contribute the Health industry in Korea/Global and also Human Health
- To raise the level of Drug development of Korea through success of this compound, expecially in rare disease field

(출처 : SUMMARY 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 국문 요약문 ... 4
• SUMMARY ... 5
• 목차 ... 6
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 7
• 1-1. 연구개발 목적 ... 7
• 1-2. 연구개발의 필요성 ... 7
• 1-3. 연구개발 범위 ... 9
• 2. 국내외 기술개발 현황 ... 11
• 2-1. SRSE의 시장현황 ... 11
• 2-2. 극난치성뇌전증지속증(SRSE)의 약물 개발 현황 ... 11
• 3. 연구수행 내용 및 결과 ... 12
• 3-1. 1차년도 (2016.12.01.~2017.03.31., 4개월) 연구 결과 ... 12
• 3-2. 2차년도 (2017.04.01.~2018.03.31., 12개월) 연구 결과 ... 14
• 3-3. 2차년도 협약 연장(2018.04.01.~2019.03.31., 12개월) 연구 결과 ... 33
• 4. 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 45
• 4-1. 목표달성도 ... 45
• 4-2. 관련분야 기여도 ... 46
• 5. 연구결과의 활용계획 ... 47
• 5-1. 연구개발 결과의 활용방안 ... 47
• 6. 연구과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 48
• 7. 연구개발성과의 보안등급 ... 49
• 8. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 50
• 9. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전조치 이행실적 ... 51
• 10. 연구개발과제의 대표적 연구실적 ... 52
• 11. 기타사항 ... 53
• 12. 참고문헌 ... 54
• [별첨4]실적 증빙자료 ... 55
• 끝페이지 ... 57