초록 ▼

○ ATM 유전자결손 복제 미니돼지
- CRISPR/Cas9 유전체편집 기술을 이용하여 ATM 유전자결손 미니돼지 섬유아세포를 수립
- 수립된 세포의 체세포 핵이식에 의하여 ATM 유전자결손 복제수정란 생산
- ATM 유전자결손 복제 미니돼지 생산
○ 인간 유도신경줄기세포의 수립
- 인간 피부섬유아세포의 reprogramming intermediate의 분화에 의하여 유도신경줄기세포 수립
- 수립된 유도신경줄기세포는 신경줄기세포의 표지인자들을 발현하며 체외 및 체내에서 neuron, astrocyte

○ ATM 유전자결손 복제 미니돼지
- CRISPR/Cas9 유전체편집 기술을 이용하여 ATM 유전자결손 미니돼지 섬유아세포를 수립
- 수립된 세포의 체세포 핵이식에 의하여 ATM 유전자결손 복제수정란 생산
- ATM 유전자결손 복제 미니돼지 생산
○ 인간 유도신경줄기세포의 수립
- 인간 피부섬유아세포의 reprogramming intermediate의 분화에 의하여 유도신경줄기세포 수립
- 수립된 유도신경줄기세포는 신경줄기세포의 표지인자들을 발현하며 체외 및 체내에서 neuron, astrocyte, oligodendrocyte 등 신경을 이루는 주요 세포들로 분화능을 보임.
○ 인간 유도신경줄기세포의 이식을 통한 세포치료
- Hearing loss model mouse의 cochlea에 인간 유도신경줄기세포를 이식하였을 때 auditory nerve를 따라 migration하면서 신경세포로 분화


(출처 : 보고서 요약서 3P)

Abstract ▼

Purpose & Contents
- Production of ataxia telangiectasia disease model ATM knockout pigs
- Establishment of human induced neural stem cells directly converted from fibroblasts
- Cell therapy of ataxia telangiectasia by transplantation of human induced neural stem cells

Results
- P

Purpose & Contents
- Production of ataxia telangiectasia disease model ATM knockout pigs
- Establishment of human induced neural stem cells directly converted from fibroblasts
- Cell therapy of ataxia telangiectasia by transplantation of human induced neural stem cells

Results
- Production of ATM knockout pigs using somatic cell nuclear transfer following CRISPR/Cas9-mediated genome editing
- Isolation of human induced neural stem cells by direct reprogramming of fibroblasts
- Regeneration of neural cells after transplantation of induced neural stem cells into cochlea and brain in mice

Expected Contribution
- Application of human induced neural stem cells to treat disease other than ataxia telangiectasia, including hearing loss, spinal cord injury, Alzheimer’s, etc.
- Providing better disease model than current rodent models in drug/therapy development


(출처 : Summary 4P)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제 출 문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 국 문 요 약 문 ... 4
• Summary ... 4
• 목차 ... 5
• 제 1 장 연구 개발 과제의 개요 ... 6
• 제1절 연구 개발 목적 ... 6
• 제2절 연구 개발의 필요성 ... 7
• 제3절 연구 개발 범위 ... 10
• 제 2 장 국내외 기술개발 현황 ... 11
• 제1절 국내 연구 현황 ... 11
• 제2절 국외 연구 현황 ... 11
• 제3절 국내외 연구현황 비교 및 필요 연구 분야 ... 13
• 제 3 장 연구 수행 내용 및 결과 ... 14
• 제 4 장 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 22
• 제1절 : 목표대비 달성도 ... 22
• 제2절 : 정량적 성과(논문게재, 특허출원, 기타)를 기술 ... 22
• 제 5 장 연구 결과의 활용 계획 ... 23
• 제 6 장 연구 과정에서 수집한 해외 과학 기술 정보 ... 23
• 제 7 장 연구 개발 결과의 보안 등급 ... 23
• 제 8 장 국가과학기술지식정보서비스에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 23
• 제 9 장 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전조치 이행실적 ... 24
• 제 10 장 연구개발과제의 대표적 연구실적 ... 26
• 제 11 장 기타사항 ... 26
• 제 12 장 참고문헌 ... 26
• 끝페이지 ... 27