초록 ▼

연구개요
- 기존 발달장애 질환 연구는 직접적인 병인을 탐색할 수 있는 기반재료의 제한점으로 인하여, 다른 질환 연구보다 연구 발전의 속도가 매우 느림.
- 최근, 발달장애의 병태생리에 관한 개념은 유전적, 신경생화학적 요인이 복합적으로 작용하는 질환인 것으로 재편성되고 있음.
- 새로운 발달장애 질환의 연구모형에 대한 필요성이 대두됨.
- 발달장애 동물/약물반응 모형과 발달장애 세포/약물반응 모형의 타당성을 검증함.

연구 목표대비 연구결과
√ CLC-4 넉아웃 마우스의 발달장애 모형 타당도

연구개요
- 기존 발달장애 질환 연구는 직접적인 병인을 탐색할 수 있는 기반재료의 제한점으로 인하여, 다른 질환 연구보다 연구 발전의 속도가 매우 느림.
- 최근, 발달장애의 병태생리에 관한 개념은 유전적, 신경생화학적 요인이 복합적으로 작용하는 질환인 것으로 재편성되고 있음.
- 새로운 발달장애 질환의 연구모형에 대한 필요성이 대두됨.
- 발달장애 동물/약물반응 모형과 발달장애 세포/약물반응 모형의 타당성을 검증함.

연구 목표대비 연구결과
√ CLC-4 넉아웃 마우스의 발달장애 모형 타당도 및 마우스 배아줄기세포 유도분화 신경세포의 발달장애 신약 스크린 도구로서 타당도 검증
1. CLC-4 넉아웃 마우스의 발달장애 개체 모형 타당도 검증.
2. 신약 스크린 도구로서의 타당성 검증.
; CLC-4 넉아웃 마우스 뇌조직 유래 신경세포 및 CLC-4 넉다운 마우스 배아줄기세포의 유도분화 신경세포의 비교 분석.
3. 발달장애 신약 스크린 플랫폼 확립.
; CLC-4 발달장애 모형에 대한 항정신증 약물 처리 및 비교분석.
√ 동물-질환모형
- 발달 초기 이상 (인지발달, 행동발달의 지연) 및 이상행동 분석.
- 발달 초기 신경계 발달의 이상 분석.
√ 동물-질환-약물반응모형
- 항정신증 약물투여에 따른 이상행동 회복 등의 행동학적 병리 개선 확인.
√ 세포-질환모형
- CLC-4 넉다운 배아줄기세포에서 신경세포로의 유도분화 방법 확립.
- CLC-4 넉다운 배아줄기세포의 유도분화 신경세포의 네트워크 형성 분석.
- CLC-4 넉다운 배아줄기세포의 유도분화 신경세포와 CLC-4 넉아웃 마우스 조직 유래 일차배양신경세포의 비교분석.
√ 세포-질환-약물반응모형
- 항정신증 약물 투여에 의한 신경세포 분화 과정, 신경세포의 병리 및 시냅스 네트워크 이상 회복 여부 분석.
- 항정신증 약물에 의한 유전체 변화 비교를 통하여, 발달장애 모형에 대한 신약 스크린 플랫폼 확립.

연구발성과의 활용 계획 및 기대효과 (연구개발결과의 중요성)
1. 발달장애 약물 개발에 대한 고효율 세포주 스크린 모형의 확립으로 인한 신약개발 비용절감 및 프로세스 개선.
2. 발달장애와 관련된 세포질환모형 및 동물질환모형을 확립하여, 신약 개발에서 고비용 임상시험 실패로 인한 개발 비용 매몰을 줄여 국가적인 신약개발 비용의 절감을 유도.
3. 발달장애와 같은 질환의 진단 및 치료를 위한 바이오마커를 발굴하는 연구 기법에 새로운 표준을 제시.
4. 다양한 신경계 질환에 대한 새로운 연구 기법 제공 및 개발 등으로 이어질 수 있는 후속연구 파생.
5. 발달장애 및 정신과 질환 전반에서 줄기세포를 이용한 중개연구는 미국 등 소수의 선진국을 제외하고는 차별화된 경쟁력을 갖춘 국가가 없음.
발달장애의 문제가 발생하는 시점으로 추정되고 있는 뇌세포 분화 과정을 관찰할 수 있는 도구를 제시함으로 장기적/선도적 관점에 기반한 국가 R&D 투자와 지원체계가 뒷받침된다면 높은 경쟁력을 확보할 가능성이 매우 큼.

(출처 : 요약문 2p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 연구결과 요약문 ... 2
• 목차 ... 3
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 4
• 2. 연구개발과제의 수행 과정 및 수행 내용 ... 7
• (1) 연구 추진전략 ... 7
• (2) 연구 방법 ... 7
• 3. 연구개발과제의 수행 결과 및 목표 달성 수준 ... 9
• 4. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여 정도(연구개발결과의 중요성) ... 18
• 5. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 18
• 6. 참고문헌 ... 19
• 붙임1. 세부 정량적 연구개발성과 ... 21
• 붙임2. 연구책임자 대표적 연구실적 및 증빙(요약문 및 사본) ... 22
• 끝페이지 ... 32