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NTIS 바로가기주관연구기관 | 차의과학대학교 CHA University |
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연구책임자 | 정혜윤 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2021-06 |
과제시작연도 | 2020 |
주관부처 | 교육부 Ministry of Education |
과제관리전문기관 | 한국연구재단 National Research Foundation of Korea |
등록번호 | TRKO202100018587 |
과제고유번호 | 1345319952 |
사업명 | 개인기초연구(교육부)(R&D) |
DB 구축일자 | 2022-03-05 |
키워드 | 파브리병.신장 오가노이드.α-galactosidase A 유전자 발현.약물 스크리닝.Fabry disease.Kidney organoid.α-galactosidase A gene expression.Drug screening. |
□ 연구개발 목표 및 내용
■ 최종 목표 : 파브리병 환자 세포 유래 신병증 오가노이드 모델 개발 및 파브리병 치료제 발굴
■ 전체 내용 : α-galactosidase A 활성 조절 기반의 파브리병 치료제 개발
■ 1단계
• 목표
- 파브리병 신약개발을 위한 적절한 질환 모델이 부재함을 해결하기 위해 신장 오가노이드를 기반으로 파브리병 신장 모델을 제작
- 신약을 개발하는데 걸리는 비용 및 시간을 단축하기 위해 FDA 승인 약물을 대상으로 파브리병 신장 모델에서 후보물질을 도출<
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