초록 ▼

Ⅲ. 연구개발의 내용, 범위 및 결과
비임상 DMD 동물모델 효력 시험
평가 기준 - DMD 동물효력확인 : control 대비 grip strength에서 10% 이상 근력 향상
수행 방법 - Charles River Laboratories 사에서 MDX 마우스 이용 PF1801의 효과 시험
주요 결과 - PF1801 1 mg/kg에서 근육 개선 효과를 보임

임상 2상을 위한 FDA Pre-IND 미팅
평가 기준
FDA Pre-IND
미팅완료 : Pre-IND
미팅 혹은 답변

Ⅲ. 연구개발의 내용, 범위 및 결과
비임상 DMD 동물모델 효력 시험
평가 기준 - DMD 동물효력확인 : control 대비 grip strength에서 10% 이상 근력 향상
수행 방법 - Charles River Laboratories 사에서 MDX 마우스 이용 PF1801의 효과 시험
주요 결과 - PF1801 1 mg/kg에서 근육 개선 효과를 보임

임상 2상을 위한 FDA Pre-IND 미팅
평가 기준
FDA Pre-IND
미팅완료 : Pre-IND
미팅 혹은 답변 수령
수행 방법 - 소아질환 전문 CRO인 Synteract와 Unites 컨설팅을 바탕으로 Pre-IND 미팅 진행
주요 결과 - FDA로부터 서면의견 수령함

임상 2상을 위한 FDA IND 신청
평가 기준 - FDA 임상 2상 Protocol 작성 완료 및 IND 제출 완료
수행 방법 - 세계 3대 Big CRO 중 하나인 Syneos와 protocol 작성 및 IND 제출 진행
주요 결과 - 2020년 6월 29일 IND 제출 완료 (등록번호:IND 146687)

임상 2상 수행을 위한 임상 시료 생산
평가 기준 - API 기준 100g 이상 생산
수행 방법 - 미국 오클라호마주 소재 CMO인 Cytovance Biologics사에서 임상 시료 생산
주요 결과 - 회수율 극대화를 위한 보완 작업 후 PF1801 API (GMP 기준) 200 g이상을 8월 하순까지 생산 완료 예정임

(출처 : 요약문 4p)

Abstract ▼

Ⅲ. Cotent, Scope, and Results of R&D
Nonclinical DMD animal model efficacy study
Evaluation Standard - Efficacy in DMD animal: Grip strength increase over 10% compared to control animals
Method - Efficacy study using mdx mice at Charles River Laboratories Inc.
Key Results - PF1801 1 mg/k

Ⅲ. Cotent, Scope, and Results of R&D
Nonclinical DMD animal model efficacy study
Evaluation Standard - Efficacy in DMD animal: Grip strength increase over 10% compared to control animals
Method - Efficacy study using mdx mice at Charles River Laboratories Inc.
Key Results - PF1801 1 mg/kg group showed muscle improving efficacy

FDA Pre-IND meeting for phase 2a study
Evaluation Standard - Completion of FDA Pre-IND meeting or receiving written opinion
Method - Completed FDA Pre-IND meeting with collaboration with Synteract Inc, and consulting from Unites
Key Results - Received written opinion from FDA

FDA IND application for phase 2a study
Evaluation Standard - Completion of writing protocol and submission of IND
Method - Prepared IND package with a world’s biggest CRO, Syneos
Key Results - Submitted IND on 29 June 2020

Manufacturing investigational product
Evaluation Standard - Manufacturing API over 100 g
Method - Manufactured IP at Cytovance Biologics, a CMO with GMP compliance
Key Results - After supplementary work to maximize recovery rate of PF1801 API over 200 g, the manufacturing process is scheduled to be completed by the end of August

(source: Summary 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제 출 문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요 약 문 ... 4
• SUMMARY ... 5
• CONTENTS ... 7
• 목차 ... 8
• 제1장 연구개발과제의 개요 ... 9
• 제1절 연구개발의 필요성 및 목적 ... 9
• 제2장 국내외 기술개발 현황 ... 12
• 제3장 연구개발수행 내용 및 결과 ... 17
• 제1절 연구개발내용 및 결과 요약 ... 17
• 제4장 목표달성도 및 관련분야에의 기여도 ... 137
• 제5장 연구개발결과의 활용계획 ... 138
• 제1절 연구개발결과 활용 임상시험 수행계획 ... 138
• 제6장 연구개발과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 142
• 제1절 경쟁약물 조사 ... 142
• 제2절 근감소 유발 타 적응증 조사 ... 143
• 제7장 연구시설·장비 현황 ... 146
• 제8장 참고문헌 ... 147
• 끝페이지 ... 148