초록 ▼

연구 개발 목표
• 본 과제에서는 퇴행성 디스크에 대한 근본적인 치료법을 제시하기 위하여 줄기세포 배양 및 전달 시스템을 이용하여 Matrilin-3의 전처리를 통해 조직재생능이 강화된 기능강화 줄기세포 치료제를 이용하여 퇴행성 디스크 질환 치료를 극대화 할 수 있는 기술을 개발하고자 함.
• 전처리된 줄기세포에 대한 최적의 재생 조건을 확립하고, 동물 모델을 이용한 안전성/유효성 검증을 통해 연구자주도 임상시험 승인(1단계) 및 제 1상 임상시험 종료(2단계)를 목표로 함.

연구 개발 내용
• 퇴행성

연구 개발 목표
• 본 과제에서는 퇴행성 디스크에 대한 근본적인 치료법을 제시하기 위하여 줄기세포 배양 및 전달 시스템을 이용하여 Matrilin-3의 전처리를 통해 조직재생능이 강화된 기능강화 줄기세포 치료제를 이용하여 퇴행성 디스크 질환 치료를 극대화 할 수 있는 기술을 개발하고자 함.
• 전처리된 줄기세포에 대한 최적의 재생 조건을 확립하고, 동물 모델을 이용한 안전성/유효성 검증을 통해 연구자주도 임상시험 승인(1단계) 및 제 1상 임상시험 종료(2단계)를 목표로 함.

연구 개발 내용
• 퇴행성 디스크 연골재생 줄기세포치료제 제조공정 확립 및 동물 모델을 이용한 유효성 평가
• Matrilin-3 전처리에 의한 줄기세포의 강화된 기능 확인
• Matrilin-3 전처리된 줄기세포의 기전 분석 및 최적화된 전처리 방법 확립
• Matlin-3 전처리된 줄기세포 전달체 개발 및 최적화 조건 확립
• 줄기세포치료제 GLP기관 비임상 독성시험
• 연구자주도 임상시험(IIT) IND 승인 신청
• 기능강화 줄기세포의 품질관리 시스템 구축
• 줄기세포치료제 연구자주도 임상시험(IIT) 실시
• 줄기세포치료제 임상적 안전성 및 유효성 평가 및 SIT 준비
• 기업주도 임상시험(SIT) 진입을 위한 IND 자료 확보

연구 개발 성과
• 퇴행성 디스크 줄기세포 치료제 개발
• 개발품에 대한 비임상 안전성/유효성 평가결과
• 연구자주도 임상시험(IIT) IND 승인(1단계)
• 개발 의약품에 대한 임상적 안전성/유효성 평가결과
• 임상1상 종료보고(2단계)

활용 계획 및 기대 효과
1. 직접적 측면
• 기능강화 줄기세포 개발에 의한 새로운 퇴행성 디스크 재생치료제 개발
• 난치성 퇴행성 디스크 질환에 대한 세포치료 기술개발로 임상적용 가능성 확보
• 난치성 퇴행성 디스크 질환의 세포치료제 개발을 통한 질병 극복
2. 간접적 측면
• 퇴행성 디스크 질환에 대한 효과적인 치료기술 제공을 통해 사회, 경제적 손실 절감 효과
• 세포 치료제의 활용가치를 증대시켜 조직재생을 위한 세포치료연구 영역발전을 위한 기반 기술 축적에 기여
• 본 과제를 통해 개발된 세포치료제기술을 이용하여 다른 관절 연골 치료에도 적용 가능함
• 확보된 요소기술들에 대한 국내외 지적재산권 확보

(출처 : 요약문 4p)

Abstract ▼

Purpose
• To obtain IND approval for clinical trial and phase I clinical study after investigating safety and effectiveness of Matrilin-3 pretreated stem cells and hydrogel in a intervertebral disc degeneration model.

Contents
• Manufacturing processes of stem cell therapy products and

Purpose
• To obtain IND approval for clinical trial and phase I clinical study after investigating safety and effectiveness of Matrilin-3 pretreated stem cells and hydrogel in a intervertebral disc degeneration model.

Contents
• Manufacturing processes of stem cell therapy products and effectiveness of non-clinical trial
• Evalulation and optimization of Matlin-3 pretreated adipose derived stem cells (ASCs)
• Non-clinical toxicity validation with GLP agency
• Development and optimization of delivery method of Matlin-3 pretreated ASCs
• IND approval for clinical trial
• Establishment of quality management system
• IIT clinical trial practice
• Safety and effectiveness test and SIT preparation
• Clinical trial (SIT) filing

Development Results
• Development of stem cell therapeutic products for degenerative intervertebral disc
• Non-clinical trial (safety and effectiveness)
• IIT IND approval for clinical trial
• Clinical trial (safety and effectiveness)
• Phase I clinical trial complete

Expected Contribution
1. Direct effects
• Development of novel stem cell therapeutic products for degenerative intervertebral disc
• Establishment of clinical trial capacity of stem cell therapeutic products for degenerative intervertebral disc
• Overcome of disease by stem cell therapeutic products
2. Indirect effects
• Social and economic losses reduced by intervertebral disc degeneration
• Contribution of stem cell research for tissue engineering regeneration
• Application of functional enhancement of stem cell to all types of cartilage regeneration
• Establishment of Domestic and international intellectual property

(source : SUMMARY 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 보고서요약 ... 2
• 요 약 문 ... 11
• 목차 ... 14
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 15
• 1-1. 연구 개발의 개요 ... 15
• 1-2. 연구개발의 필요성 ... 18
• 1-3. 연구개발 범위 ... 19
• 2. 국내외 기술개발 현황 ... 20
• 3. 연구수행 내용 및 결과 ... 23
• 3.1. 1단계 연구내용 ... 23
• 4. 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 85
• 4-1. 목표달성도 ... 85
• 4-2. 목표 미달 시 원인분석 ... 85
• 4-3. 관련분야 기여도 ... 86
• 5. 연구결과의 관리 및 활용계획 ... 87
• 6. 연구과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 88
• 7. 연구개발성과의 보안등급 ... 88
• 8. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 88
• 9. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전조치 이행실적 ... 89
• 10. 연구개발과제의 대표적 연구실적 ... 90
• 11. 기타사항 ... 91
• 12. 참고문헌 ... 92
• 끝페이지 ... 93