초록 ▼

본과제는 혈뇌장벽 (BBB)-투과성 Parkin 융합 재조합단백질 「iCP-Parkin 바이오신약 후보물질」을 현재 치료제가 없는 파킨슨병 치료신약 바이오의약품으로 개발하기 위해 뇌세포 보호 작용기전 (MoA) 및 치료효능을 검증하고, 비임상 시험완료 및 임상시험 허가 (IND Approval)를 통한 항 파킨슨병 글로벌 바이오신약으로서의 사업化를 그 최종목표로 함. 본 연구진에 의해 개발된 약리물질 생체 내 전송기술 (TSDT)은 치료기능이 있는 단백질, 펩타이드 및 핵산 등의 약리물질들을 소수성 세포막 투과 펩타이드 (hydro

본과제는 혈뇌장벽 (BBB)-투과성 Parkin 융합 재조합단백질 「iCP-Parkin 바이오신약 후보물질」을 현재 치료제가 없는 파킨슨병 치료신약 바이오의약품으로 개발하기 위해 뇌세포 보호 작용기전 (MoA) 및 치료효능을 검증하고, 비임상 시험완료 및 임상시험 허가 (IND Approval)를 통한 항 파킨슨병 글로벌 바이오신약으로서의 사업化를 그 최종목표로 함. 본 연구진에 의해 개발된 약리물질 생체 내 전송기술 (TSDT)은 치료기능이 있는 단백질, 펩타이드 및 핵산 등의 약리물질들을 소수성 세포막 투과 펩타이드 (hydrophobic cell-penetrating peptide: CPP)인 aMTD (advanced macromolecule transduction domain) 과의 융합 (fusion)또는 접합 (conjugation)을 통해 세포와 조직에 직접 전달하는 기술임. 본과제연구를 통해, TSDT 플랫폼기술을 이용하여 iCPParkin 단백질을 1) 혈뇌장벽을 통과케 하여 뇌세포속으로 직접 전송됨을 검증하였으며, 2) iCP-Parkin이 손상된 신경세포의 보호하고 3) 운동능력을 회복시키는 파킨슨병 치료효능메커니즘을 규명하였음. 또한 생산공정 및 구조 최적화를 통해 구조적으로 안정하고 순도 높은 iCP-Parkin의 시료생산법를 구축하였고, 향후 대량생산 및 임상개발이 가능한 수준의 파킨슨병 신약 후보물질로서의 기술적 기반을 확립하여 신속한 비임상 시료완료 및 성공적인 라이센싱 아웃을 통한 사업화가 기대됨.

(출처 : 요약문 5p)

Abstract ▼

The objective of this project is to decide mode of neuroprotective action (MoA) and anti-Parkinsonism effect (PoC) for 「 iCP-Parkin Biotheraeutics Candidate, BBB-penetrating Parkin recombinant protein. Also, the ultimate goal is to obtain IND approval for clinical trial via performing preclinical st

The objective of this project is to decide mode of neuroprotective action (MoA) and anti-Parkinsonism effect (PoC) for 「 iCP-Parkin Biotheraeutics Candidate, BBB-penetrating Parkin recombinant protein. Also, the ultimate goal is to obtain IND approval for clinical trial via performing preclinical studies with iCP-Parkin, which drives commercialization of proteinbased therapeutics for Parkinson’s disease (PD). Therapeuticmolecule Systemic Delivery Technology (TSDT) is a proprietary delivery platform developed by Cellivery. TSDT enables efficient intracellular and tissue-to-tissue delivery of various therapeutic molecules including proteins, peptides or nucleic acids through conjugation or fusion of the cargos with advanced macromolecule transduction domain (aMTD), a hydrophobic cell-penetrating peptide (CPP). Throughout in vitro/in vivo studies of this project, 1) superior BBB-penetration/neuronal delivery, 2) neuroprotective activity, and 3) mechanism-specific therapeutic efficacy (recovery of motor function) of iCP-Parkin were demonstrated. In addition, structural optimization of iCP-Parkin, together with the recently optimized process development, enabled a successful acquisition of purified test materials with notably higher stability and purity, demonstrating its promising large-scale manufacturability. Therefore, based on these works, it is expected that further preclinical & business developments (via licensing-out) of iCP-Parkin as a“first-in-class”anti-PD agent, are successfully completed.

(source : SUMMARY 6p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 5
• SUMMARY ... 6
• 6.1 총괄연구개발과제의 연구성과 실적 및 향후 계획 ... 7
• 7. 참여연구원 현황표 ... 10
• 목차 ... 11
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 12
• 1-1. 연구개발 목적 및 개발개요 ... 12
• 1-2. 연구개발의 필요성 ... 14
• 1-3. 연구개발의 중요성 ... 19
• 1-4. 연구개발 범위 ... 21
• 2. 국내외 기술개발 현황 ... 29
• 3. 연구수행 내용 및 결과 ... 32
• 3-1. 1차년도 주요 연구수행 내용 및 결과 ... 32
• 3-2. 2 & 3차년도 주요 연구수행 내용 및 결과 ... 66
• 3-3. iCP-Parkin의 주요 연구 및 기술적 성과 ... 75
• 4. 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 84
• 4-1. 연구개발 최종결과 ... 84
• 4-2. 연구개발목표의 달성도 및 자체평가 ... 85
• 5. 연구결과의 활용계획 ... 89
• 5-1. iCP-Parkin 퇴행성뇌질환 치료제 개발 ... 89
• 5-2. 사업화 전략 ... 90
• 5-3. 기대효과 및 파급효과 ... 94
• 5-4. 과제종료 이후 계획 ... 95
• 6. 연구과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 98
• 7. 연구개발성과의 보안등급 ... 98
• 8. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 98
• 9. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전조치 이행실적 ... 99
• 10. 연구개발과제의 대표적 연구실적 ... 99
• 11. 기타사항 ... 102
• 12. 참고문헌 ... 102
• 끝페이지 ... 106