초록 ▼

루푸스 신염 및 루푸스 혈구 감소증 환자에서 조직적합 반일치 동종골수유래 중간엽줄기세포의 연구자주도 임상시험을 수행을 목표로 총 8명의 임상시험을 진행하였음. 그 결과 동종골수유래 중간엽줄기세포의 안전성 및 유효성을 확인할 수 있었음. 또한 임상시험 대상자 분석을 통해 치료효과가 좋은 대상자를 확인할 수 있었으며 투여 전, 후 면역세포의 변화 및 항염증 인자 등의 변화를 통해 유효성을 확인 할 수 있었음.
치료제 개발에 있어 반복투여가 가능한 제조공정과 기준 및 시험방법을 확립할 수 있었으며 안정성자료 등을 확보할 수 있었음<

루푸스 신염 및 루푸스 혈구 감소증 환자에서 조직적합 반일치 동종골수유래 중간엽줄기세포의 연구자주도 임상시험을 수행을 목표로 총 8명의 임상시험을 진행하였음. 그 결과 동종골수유래 중간엽줄기세포의 안전성 및 유효성을 확인할 수 있었음. 또한 임상시험 대상자 분석을 통해 치료효과가 좋은 대상자를 확인할 수 있었으며 투여 전, 후 면역세포의 변화 및 항염증 인자 등의 변화를 통해 유효성을 확인 할 수 있었음.
치료제 개발에 있어 반복투여가 가능한 제조공정과 기준 및 시험방법을 확립할 수 있었으며 안정성자료 등을 확보할 수 있었음
본 연구결과를 통해 새로운 패러다임의 루푸스 치료제 및 반복투여에 대한 치료법의 가능성을 제시 하였으며 향후 국내는 물론 글로벌 시장에서 기술 경쟁력을 확보할 수 있었음.

(출처 : 요약문 4p)

Abstract ▼

This clinical trial was conducted as an investigator-initiated trial (ITT) on 8 patients with lupus nephritis and lupus cytopenia to evaluate the safety and efficacy of HLA-haplo matched allogenic bone marrow derived mesenchymal stem cells. In this study, the safety and efficacy of allogenic bone ma

This clinical trial was conducted as an investigator-initiated trial (ITT) on 8 patients with lupus nephritis and lupus cytopenia to evaluate the safety and efficacy of HLA-haplo matched allogenic bone marrow derived mesenchymal stem cells. In this study, the safety and efficacy of allogenic bone marrow derived mesenchymal stem cells was confirmed. In addition, efficacy was confirmed with the difference between immunocytes and anti-inflammatory factors before and after administering the investigational product.
In terms of developing the treatment, manufacturing process, standards, and examination procedures for the repeated administration were established, and the safety data was ensured.
As this study presents a new paradigm of lupus treatment, a new possibility of repeated dose treatment, the results ensure a competitiveness in Korea as well as the global market.

(source : SUMMARY 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 보고서요약 ... 2
• 요 약 문 ... 12
• 목차 ... 14
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 15
• 1-1. 연구개발 목적 ... 15
• 1-2. 연구개발의 필요성 ... 15
• 1-3. 연구개발 범위 ... 16
• 2. 국내외 기술개발 현황 ... 16
• 2-1. 중간엽줄기세포를 이용한 루푸스 치료 임상연구 ... 16
• 2-2. 줄기세포를 이용한 치료제 개발 현황 및 줄기세포치료제의 시장 동향 ... 18
• 2-3. 루푸스 치료제 현황 ... 23
• 3. 연구수행 내용 및 결과 ... 24
• 3-1. 연구자 주도 임상시험 수행 ... 24
• 3-2. 연구자 주도 임상시험 결과 ... 29
• 3-3. 상업화 2상 임상시험 계획 확립 ... 38
• 3-4. 임상시험 대상자 검체 분석 ... 41
• 3-5. 동결공정 확립 및 반제품 동결 보관 안정성 결과 확보 ... 47
• 3-6. 연구자주도 임상시험용 제품 생산, 공급 ... 48
• 3-7. 제조공정 및 기준 및 시험방법 확보 ... 50
• 4. 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 51
• 4-1. 목표달성도 ... 51
• 4-2. 목표 미달 시 원인분석 ... 52
• 4-3. 관련분야 기여도 ... 52
• 5. 연구결과의 관리 및 활용계획 ... 53
• 6. 연구과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 54
• 7. 연구개발성과의 보안등급 ... 56
• 8. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 56
• 9. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전조치 이행실적 ... 56
• 9-1. 연구실 안전장비 및 소모품 구매 ... 56
• 9-2. 연구실 안전관리 교육 및 점검 ... 57
• 10. 연구개발과제의 대표적 연구실적 ... 58
• 11. 기타사항 ... 58
• 12. 참고문헌 ... 59
• 끝페이지 ... 61