초록 ▼

연구의 목적
성인에서 허가된 의약품 중 소아 용법·용량 개발을 포함한 소아용 의약품의 허가사항 개발 및 임상평가모델 제시함. 우리나라 소아에게 허가 외로 사용 중인 약물을 검토하여 약물 특성별 소아용 의약품(특히 성인에서 허가된 의약품 중 소아 용법·용량) 개발에 필요한 임상 연구를 결정하고(FDA, Pediatric study decision tree 활용), 대표적 약물들을 선정하여 외삽법 등을 활용한 임상시험을 수행함으로써 소아용 의약품 개발 근거를 제시함. 미국 FDA와 국내 상황의 차이를 반영한 한국형 알고리즘을 제시

연구의 목적
성인에서 허가된 의약품 중 소아 용법·용량 개발을 포함한 소아용 의약품의 허가사항 개발 및 임상평가모델 제시함. 우리나라 소아에게 허가 외로 사용 중인 약물을 검토하여 약물 특성별 소아용 의약품(특히 성인에서 허가된 의약품 중 소아 용법·용량) 개발에 필요한 임상 연구를 결정하고(FDA, Pediatric study decision tree 활용), 대표적 약물들을 선정하여 외삽법 등을 활용한 임상시험을 수행함으로써 소아용 의약품 개발 근거를 제시함. 미국 FDA와 국내 상황의 차이를 반영한 한국형 알고리즘을 제시함

연구 내용
국내에서 소아를 대상으로 허가외로 사용 중이 약물을 대상으로 소아로의 허가 확장을 위한 알고리즘을 제시함. 하지만 국내 상황은 미국과는 달리 미국 등 국외에서는 소아에서 이미 허가가 확대된 약물이 아직 허가확대가 되지 않은 약물 군도 있음을 고려해야 함.
국외에서도 소아에서 허가가 되어 있지 않은 약물을 대상으로 FDA서 활용한 pediatric decision tree를 적용할 수 있음. 허가 확대에 필요한 과정은 1. 허가 확대가 필요한 약물 선정, 2. 허가 확대에 요구되는 근거의 마련 (외삽법 포함한 임상 연구 등), 3. 수립된 근거를 바탕으로 한 허가 변경으로 이루어져야 함. 본 과제에서는 약물 선정, 근거 마련, 허가 변경까지 필요한 과정에 대한 합리적인 안을 제시하고, 대표 약물에 대해 외삽법을 적용하고 임상시험을 통해 허가에 필요한 근거를 마련하여 허가 확대 가능 여부를 판단함. 또한 소아에서의 허가 확대가 과제기간 이후에도 지속될 수 있도록 이러한 과정에 반드시 필요한 전문가 집단을 과제기간 동안 구성하여 이후에도 관련 부처에서 활용할 수 있도록 함.

연구개발성과
● 허가외 약물의 외삽법 기준에 따른 분류 18건
● 약물 임상시험 4건
● 국외 SCI 논문 1건
● 국내 학회 발표 2건 / 국외 학회 발표 1건(예정, accept)
● 한국형 외삽법 가이드라인 제시
● 허가 반영 안 제시

연구개발성과의 활용계획 (기대효과)
● 소아에서 허가 외로 사용 중인 약물의 검토와 선정 과정이 추후에도 지속될 수 있는 기반을 제공
● 외삽법과 국내 상황에 맞는 한국형 허가 확대 가이드라인을 마련함
● 전문가 집단을 구성함
● 지속적으로 소아에서의 허가 확대가 이루어질 수 있는 기반을 마련

(출처 : 요약문 8p)

Abstract ▼

Purpose
The goal of the project is establishment of platform based on the pediatric decision tree and clinical studies for the extension of label in off-label drugs of pediatric population. Pediatric decision tree established by the FDA will be adopted and modified, and current off-label drugs in

Purpose
The goal of the project is establishment of platform based on the pediatric decision tree and clinical studies for the extension of label in off-label drugs of pediatric population. Pediatric decision tree established by the FDA will be adopted and modified, and current off-label drugs in pediatric population will be reviewed to determine the type of clinical trials necessary for the extension of label. Clinical trials will be conducted to provide evidence for pediatric drug development. Our goal is to suggest an modified algorithm for the practical use in Korea which is different from US FDA.

Contents
We propose the algorithm for the practical use in Korea to expand the labeling for off-label drugs in pediatric population. It is important to consider the group of off-label drugs that is already labeled in other country such as US.
The pediatric decision tree established by the FDA could be applied to the drugs are not labeled in other country.
Procedures necessary for the extension of labeling are as follows: 1. Selection of drugs requiring labeling extension; 2. Establishment of evidence required for extension of labeling (including clinical trials considering extrapolation); 3.
Authorization changes based on established evidence.
This project presents a rational proposal for the process from selection of study drugs and review for the extrapolation to conducting clinical trials requiring for the extension label a mLording to the modified decision tree.
In addition, the expert group will be organized during the project period which will be maintainable after the project to support the extension of label in the pediatric population.

Results
Classification of off-label drugs using the extrapolating standards: 18 cases Clinical trials : 4 cases
overseas SCI/Domestic non-SCI: 1/0
Conference presentations(Domestic/overseas): 2/1(accepted)
Proposals for Korean Guidelines using Extrapolation
Proposals for labeling in pediatric indications

Expected Contribution
It provides a basis for the review and selection of off label drugs that could be continued in the future.
Extrapolation methods and guidelines for the extension of labeling prepared a mLording to the Korean situation.
Expert group will be made.

(source : Summary 9p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 최종보고서 ... 3
• 요 약 문 ... 5
• 국문 요약문 ... 8
• Summary ... 9
• 목차 ... 10
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 11
• 1) 연구개발의 목적 ... 11
• 2) 연구개발의 필요성 ... 11
• 3) 연구개발 범위 ... 16
• 2. 국내외 기술개발 현황 ... 18
• 1. 유럽 EMA에서는 2020년 5월, 코로나19 치료제/백신 개발 및 허가 지원을 위한 패스트트랙을 발효 ... 18
• 2. 중국 NMPA에서는 개정된 [의약품등록법], [의약품생산관리법] 시행 예정 ... 18
• 3. ICH: 2020년 2분기에 2건의 최종 지침(step 4) 제정 ... 19
• 3. 연구개발과제의 수행 과정 및 수행 내용 ... 20
• (1) 연구개발 추진전략 및 방법 ... 20
• (2) 연구개발 추진체계 ... 21
• (3) 연구 개발 내용 ... 22
• 4. 연구개발과제의 수행 결과 및 목표 달성 정도 ... 100
• (1) 연구수행결과 ... 100
• (2) 정성적 연구개발성과 ... 331
• (3) 정량적 연구개발성과 ... 331
• (4) 세부 정량적 연구개발성과 ... 332
• (4) 계획하지 않은 성과 및 관련 분야 기여사항 ... 337
• 2) 목표 달성 수준 ... 339
• 5. 목표 미달 시 원인분석 ... 340
• 1) 목표 미달 원인(사유) 자체분석 내용 ... 340
• 2) 자체 보완활동 ... 340
• 3) 연구개발 과정의 성실성 ... 340
• 6. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여 정도 ... 341
• 7. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 342
• 8. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전 조치 이행 실적 ... 344
• 9. 연구 과정에서 수집한 해외 과학기술 정보 ... 344
• 10. 기타사항 ... 344
• 11. 참고문헌 ... 345
• 끝페이지 ... 349