초록 ▼

본 연구는 국내 의료 빅데이터를 활용한 임상평가 적용가능성에 대한 정보를 제공하는 것을 목표로 함.
이를 위해 첫째, 의료 빅데이터를 활용하여 진행된 해외 규제적 의사결정 사례를 조사하였으며, 국내 의료 빅데이터를 활용한 임상평가 가능 약물을 탐색하고 동시에 활용 가능한 국내 의료 빅데이터가 무엇이 있는지 조사함. 이를 바탕으로 해외 규제적 의사결정 사례와 관련된 학술지 1편을 게재하고, '국내 의료 빅데이터 활용을 위한 고려사항' 정보집을 1건 발간함.
둘째, 앞서 조사한 내용을 바탕으로 전문가 및 주관부서 의견을 수렴

본 연구는 국내 의료 빅데이터를 활용한 임상평가 적용가능성에 대한 정보를 제공하는 것을 목표로 함.
이를 위해 첫째, 의료 빅데이터를 활용하여 진행된 해외 규제적 의사결정 사례를 조사하였으며, 국내 의료 빅데이터를 활용한 임상평가 가능 약물을 탐색하고 동시에 활용 가능한 국내 의료 빅데이터가 무엇이 있는지 조사함. 이를 바탕으로 해외 규제적 의사결정 사례와 관련된 학술지 1편을 게재하고, '국내 의료 빅데이터 활용을 위한 고려사항' 정보집을 1건 발간함.
둘째, 앞서 조사한 내용을 바탕으로 전문가 및 주관부서 의견을 수렴하여 국내 의료 빅데이터를 활용한 임상평가 사례연구 약물을 선정하고 적합한 국내 의료 빅데이터를 확보하여 사례연구를 수행함. 또한 사례연구 결과와 사례연구 대상이 된 해외사례 결과를 비교·분석함.
마지막으로 사례연구 수행 경험을 바탕으로 의료 빅데이터를 활용한 임상평가 적용가능성과 수행 시 고려해야 할 사항, 적합한 국내 의료 빅데이터 탐색 시 필요한 변수 등에 대한 정보를 제공함.

(출처 : 요약문 7p)

Abstract ▼

The project objective was to provide information on the applicability of clinical evaluation using healthcare big-data.
First, we investigated oversea cases of regulatory decision-making using healthcare big data, and searched for domestic healthcare big-data that can be used to conduct pilot cas

The project objective was to provide information on the applicability of clinical evaluation using healthcare big-data.
First, we investigated oversea cases of regulatory decision-making using healthcare big data, and searched for domestic healthcare big-data that can be used to conduct pilot case study on evaluating one of the pharmaceutical products that received regulatory approval using healthcare big-data in other countries. The overall process of searching and analyzing the oversea regulatory approval cases using healthcare big-data has been summarized and published in the Journal of Pharmacoepidemiology and Risk Management, entitled "Case analysis in drug approval by FDA/EMA using real-world data/real-world evidence".
Second, following analysis of the oversea regulatory approval cases using healthcare big-data, clinician experts and the project sponsors were consulted in selecting a case drug for evaluating the applicability of clinical evaluation using domestic healthcare big-data. Then, most suitable domestic data was procured through collaboration with the key personnel authorized to handle the data of interest. In addition, the case study results and target oversea case results were compared and analyzed.
Third, the investigators discussed on the applicability of clinical evaluation using healthcare big-data by developing checklist on appraising the feasibility of conducting clinical evaluation using the acquired healthcare big-data.

(source : Summary 9p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 최종보고서 ... 2
• 제 출 문 ... 3
• 목차 ... 4
• I. 총괄연구개발과제 요약문 ... 7
• 1. 국문 요약문 ... 7
• 2. Summary ... 9
• II. 총괄연구개발과제 연구결과 ... 11
• 제1장 총괄연구개발과제의 목적 및 필요성 ... 11
• 1. 총괄연구개발과제의 목표 ... 11
• 2. 총괄연구개발과제의 목표달성도 ... 12
• 3. 총괄국내·외 기술개발 현황 ... 13
• 4. 총괄연구개발과정에서 수집한 국외과학기술정보 ... 27
• 제2장 총괄연구개발과제의 내용 및 방법 ... 33
• 1. 국내 의료 빅데이터를 활용한 임상평가 가능 약물 탐색 및 빅데이터 수집 ... 33
• 2. 국내 의료 빅데이터를 활용한 임상평가 사례연구 약물 선정 ... 37
• 3. 사례연구 의약품의 프로토콜 개발 및 ClinicalTrials.gov 등록 ... 39
• 4. 국내 의료 빅데이터 기반 선정된 약물에 대한 사례 연구 수행 ... 41
• 5. 사례분석결과와 해외 선행연구자료의 비교 분석 ... 46
• 제3장 총괄연구개발과제의 최종결과 및 고찰 ... 48
• 1. 해외 의료 빅데이터 활용 임상평가 동향 조사 및 사례 분석 ... 48
• 2. 주관부서 및 전문가 의견 반영하여 사례연구 대상 의약품 후보군 선정 ... 63
• 3. 사례연구 프로토콜 개발 및 자료원 확보 ... 70
• 4. 사례연구 수행 및 해외 선행 연구결과와 비교분석 결과 ... 79
• 5. 총괄연구개발과제 결과 고찰 ... 88
• 6. 결론 ... 91
• 제4장 총괄연구개발과제의 연구성과 ... 92
• 제5장 총괄주요연구 변경사항 ... 95
• 제6장 총괄참고문헌 ... 96
• 제7장 총괄첨부서류 ... 102
• 별첨 1. 국내외 의료 빅데이터 동향 및 적용사례 정보집 (안) ... 103
• 별첨 2. 국내 의료 빅데이터 활용을 위한 고려사항 (2022년 4월 발간, 발간등록번호 11-1471057-000565-01) ... 123
• 별첨 3. FDA와 EMA의 실사용데이터/실사용근거를 활용한 의약품 허가심사 사례 분석 (약물역학위해관리학회지 2022;14:133-143) ... 162
• 별첨 4. 국내 의료 빅데이터를 외부대조군으로 활용한 티사젠렉류셀(Tisagenlecleucel) 유효성 평가 사례연구 프로토콜 ... 173
• 끝페이지 ... 184