초록 ▼

본 과제의 목표는 다계통 위축증 및 비유전성 소뇌실조증 환자를 대상으로 중간엽줄기세포 치료제를 개발하기 위한 것으로, 질환의 병리기전에 근거한 줄기세포 치료제의 특성분석 및 개발 전략을 수립하고, 제조공정개발, 비임상, 임상 시험을 통해 최종 치료제를 상용화하는 것을 목표로 함.

세부 목표로는 1단계로 다계통위축증을 대상으로 하는 임상 1상 시험의 수행 및 소뇌실조증 질환에 대한 줄기세포치료제 개발을 진행하였으며 2단계로 소뇌실조증 환자를 대상으로 한 임상시험 수행 및 중간엽줄기세포 치료제의 안전성, 유효성 평가를 진행

본 과제의 목표는 다계통 위축증 및 비유전성 소뇌실조증 환자를 대상으로 중간엽줄기세포 치료제를 개발하기 위한 것으로, 질환의 병리기전에 근거한 줄기세포 치료제의 특성분석 및 개발 전략을 수립하고, 제조공정개발, 비임상, 임상 시험을 통해 최종 치료제를 상용화하는 것을 목표로 함.

세부 목표로는 1단계로 다계통위축증을 대상으로 하는 임상 1상 시험의 수행 및 소뇌실조증 질환에 대한 줄기세포치료제 개발을 진행하였으며 2단계로 소뇌실조증 환자를 대상으로 한 임상시험 수행 및 중간엽줄기세포 치료제의 안전성, 유효성 평가를 진행함.

그 결과 최종 자가 및 동종 골수유래 중간엽줄기세포 치료제로 다계통 위축증 및 소뇌실조증의 비임상 유효성, 안전성을 확보할 수 있었으며 임상 1상 시험과 연구자 임상시험을 수행, 완료하였음.

그 외에도 소뇌실조증의 임상적 병리기전에 근접하는 동물모델 3종을 확립하였으며 임상시험 검체 분석과 바이오 마커 발굴 등의 성과를 얻을 수 있었음.

향후 자가 및 동종 골수유래 중간엽줄기세포 치료제는 상업화를 위해 임상 2상 및 1/2a 시험을 통해 지속적이 상업화를 진행할 예정이며, 다계통위축증과 소뇌실조증과 같은 희귀난치성 질환에서의 세포치료제 개발로 새로운 패러다임의 치료제를 제시할 수 있을 것으로 판단됨.

(출처 : 요약문 4p)

Abstract ▼

The aim of this project is development of mesenchymal stem cell therapeutics for multiple system atrophy (MSA) and nongenetic cerebellar ataxia (SAOA; sporadic adult-onset ataxia) based on both the pathology-based characteristic analysis of mesenchymal stem cell therapeutics. And it aims to commerci

The aim of this project is development of mesenchymal stem cell therapeutics for multiple system atrophy (MSA) and nongenetic cerebellar ataxia (SAOA; sporadic adult-onset ataxia) based on both the pathology-based characteristic analysis of mesenchymal stem cell therapeutics. And it aims to commercialize the final therapeutics through the manufacturing process development, non-clinical study and clinical study.

In the first phase, we conducted a phase 1 clinical trial targeting MSA and developed stem cell therapeutics for SAOA. In the second phase, the safety and efficacy evaluation of the stem cell therapeutics was performed in addition a clinical trial targeting SAOA patients.

In consequence, we confirmed non-clinical safety and efficacy of autologous and allogenic bone marrow-derived mesenchymal stem cell therapeutics. And we conducted the phase 1 clinical trial and investigator initiated trial. We also established 3 animal models close to the clinical pathology of cerebellar ataxia and revealed biomarkers through the analysis of samples from clinical trials.

Thereafter, autologous and allogenic bone marrow-derived mesenchymal stem cell therapeutics will continue to be commercialized via phase 2 and 1/2a clinical trials. And this consequentially will indicate new treatment of intractable diseases including MSA and CA.

(source : SUMMARY 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 보고서요약 ... 2
• 요 약 문 ... 12
• 목차 ... 14
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 15
• 1-1. 연구개발 목적 ... 15
• 1-2. 연구개발의 필요성 ... 15
• 1-3. 연구개발 범위 ... 17
• 2. 국내외 기술개발 현황 ... 18
• 2-1. 소뇌실조증을 대상으로 하는 국내, 외 치료제 개발현황 ... 18
• 2-2. 줄기세포를 이용한 치료제 개발 현황 및 줄기세포치료제의 시장 동향 ... 19
• 2-3. 중간엽줄기세포를 이용한 소뇌실조증 치료제 개발 현황 ... 23
• 3. 연구수행 내용 및 결과 ... 25
• 4. 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 75
• 4-1. 목표달성도 ... 75
• 4-2. 목표 미달 시 원인분석 ... 77
• 4-3. 관련분야 기여도 ... 77
• 5. 연구결과의 관리 및 활용계획 ... 79
• 6. 연구과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 80
• 7. 연구개발성과의 보안등급 ... 81
• 8. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 81
• 9. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전조치 이행실적 ... 82
• 9-1. 연구실 안전장비 및 소모품 구매 ... 82
• 9-2. 연구실 안전관리 교육 및 점검 ... 82
• 10. 연구개발과제의 대표적 연구실적 ... 83
• 11. 기타사항 ... 85
• 12. 참고문헌 ... 85
• 끝페이지 ... 88