초록 ▼

연구개발 목표
복막섬유증을 비롯한 대부분의 만성섬유화질환은 TGF-beta 신호 활성화에 의한 EMT에 의해 발병함. 최근 BMP-7이 TGF-beta를 효과적으로 억제한다고 알려져 있지만, 기존 BMP-7은 약동학적 한계로 인해 임상 적용이 불가능함. 따라서 본 연구진은 prodrug 형태의 차세대 성장인자 전달 플랫폼 기술을 적용하여 기존 단백질 치료제의 약동학적 한계를 극복한 만성섬유화질환 치료 목적의 새로운 바이오의약품을 개발하고자 함.

연구개발 내용
1. 복막섬유증 치료제 개발
· 연구분야 :

연구개발 목표
복막섬유증을 비롯한 대부분의 만성섬유화질환은 TGF-beta 신호 활성화에 의한 EMT에 의해 발병함. 최근 BMP-7이 TGF-beta를 효과적으로 억제한다고 알려져 있지만, 기존 BMP-7은 약동학적 한계로 인해 임상 적용이 불가능함. 따라서 본 연구진은 prodrug 형태의 차세대 성장인자 전달 플랫폼 기술을 적용하여 기존 단백질 치료제의 약동학적 한계를 극복한 만성섬유화질환 치료 목적의 새로운 바이오의약품을 개발하고자 함.

연구개발 내용
1. 복막섬유증 치료제 개발
· 연구분야 : 비활성 폴리펩타이드 TRP-2 (=prodrug 형태의 BMP-7)
(1) 제형 개발, 후보물질 확보 및 최적화
(2) Mode of action 및 in vivo proof of concept 심화연구
· 사업화분야 :
(1단계) Bio-SPC 설립, RCB 제조
(2단계) 특허 출원, 기술가치 평가, RCB banking 및 MCB 구축, 전임상 시료 개발 (배양 및 정제 공정 개발, 분석법 개발)
(3단계) Series A 투자 완료, 특허 등록, 전임상시험용 원료의약품 생산 준비, 전임상시험 준비, IRB & IND 접수 준비
2. 재생바이오의약품 개발
(1) 파이프라인 확장
(신장섬유증, 간경화증, 폐섬유증 등 다양한 섬유증 치료를 위한 재생바이오의약품 및 골재생 바이오의약품 등)
(2) Mode of action 및 in vivo proof of concept 심화연구

활용계획 및 기대효과
(응용분야 및 활용범위 포함)
· 신규 섬유화질환 치료 바이오의약품의 지식재산권 확보 및 유효성 (mode of action, in vivo proof of concept), 안전성 (safety) 및 장기 (long-term) 독성 자료확보
· 파트너 기업과의 협업을 통한 섬유화억제 치료제의 제조법 확보로 다양한 만성섬유화질환의 재생의료 치료에 확대 가능
· 복막투석환자는 유병률이 2만명 이하이므로 식약처에 “개발단계 희귀의약품”으로 등록하여 신속한 개발 가능

(출처 : 요약문 3p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 요 약 문 ... 3
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발 목표 및 평가항목별 성과 ... 6
• 1-1. 연구개발 목표 ... 6
• 1-2 평가항목별 성과 ... 7
• 1-3. 목표 미달 시 원인 분석 ... 10
• 2. 추진내용 및 연구개발결과 ... 12
• 2-1. 추진내용 및 연구개발결과 ... 12
• 2-2. 추진 일정 실적 ... 55
• 2-3. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여정도 ... 61
• 2-4. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 63
• 2-5. 계획하지 않은 성과 및 관련 분야 기여사항 ... 65
• 3. 연구 개발 결과의 활용 방안 ... 71
• 끝페이지 ... 77