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NTIS 바로가기주관연구기관 | 가천대학교 Gachon University |
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연구책임자 | 이봉희 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2019-12 |
과제시작연도 | 2019 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
등록번호 | TRKO202300013339 |
과제고유번호 | 1711092745 |
사업명 | 바이오.의료기술개발(R&D) |
DB 구축일자 | 2023-10-31 |
키워드 | 유전체교정.응고인자 IX.유도만능줄기세포.분화세포.혈우병 B.간세포.응고.gene editing.Coagulation Factor IX.iPSC.CRISPR.differentiated cells.Hemophilia B.hepatocyte.efficacy. |
□ 연구개발 목표
◦ B형 혈우병에 대한 줄기세포치료제의 유효성에 대한 연구들은 많이 보고되어져 있다.
◦ 그러나 줄기세포 치료와 관련되어 조직적합성 및 유전체교정을 통한 지속적인 혈액응고인자를 분비하는 세포치료제의 개발은 미미한 실정이다.
◦ 본 연구의 최종목표는 줄기세포 유전체교정 기반 혈우병/헌팅턴 줄기세포치료제 제작 및 유효성 검증임. 이를 위한 단계별 목표는 다음과 같음.
- B형 혈우병치료용 줄기세포 유전체교정 기술 개발
- B형 혈우병 줄기세포 치료 기술의 유효성 및 안전성 검증
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