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유전체교정 기반 난치성 유전질환 줄기세포 치료 기술 개발
Development of Genome Editing-based Stem Cell Therapeutics for Intractable Genetic Diseases 원문보기

보고서 정보
주관연구기관 (주)툴젠
ToolGen.INC
연구책임자 김석중
참여연구자 장재형
보고서유형최종보고서
발행국가대한민국
언어 한국어
발행년월2022-06
주관부처 과학기술정보통신부
Ministry of Science and ICT
등록번호 TRKO202300013348
DB 구축일자 2023-10-31
키워드 크리스퍼/카스9.헌팅턴병.유전체교정기술.유전자치료.B형 혈우병.유전병.아데노부속바이러스.세포치료.CRISPR/Cas9.Huntington Disease.Genome Editing.Gene therapy.Hemophilia B.Genetic Disease.Adeno-associated virus.Cell Therapy.

초록 ▼

□ 연구개발 목표
유전체교정 기술을 난치성 유전질병의 치료제로 개발하기 위해 임상적인 효용이 높은 아네노부속바이러스 유전자 전달 기술 및 유도만능줄기세포 기술과 접목하여 유전질병의 주요 영향 장기인 간과 뇌에서 사용될 수 있는 질병 치료 전략을 수립함. 이를 이용하여 in vivo와 ex vivo 접근에 의한 B형 혈우병과 헌팅턴병에 대한 치료제를 구성하고 동물모델에서 효능 및 안전성을 평가하여 적합 치료법을 검증함. 이후 얻어진 연구 결과를 바탕으로 필요한 전임상 지표를 확보하고 임상진입을 위해 IND filing을 할 수

목차 Contents

  • 표지 ... 1
  • 요 약 문 ... 3
  • 목차 ... 5
  • 1. 연구개발 목표 및 평가항목별 성과 ... 6
  • 1-1. 연구개발 목표 ... 6
  • 1-2 평가항목별 성과 ... 7
  • 1-3. 목표 미달 시 원인 분석 ... 9
  • 2. 추진내용 및 연구개발결과 ... 10
  • 2-1. 추진내용 및 연구개발결과 ... 10
  • 2-2. 추진 일정 실적 ... 79
  • 2-3. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여정도 ... 84
  • 2-4. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 85
  • 2-5. 계획하지 않은 성과 및 관련 분야 기여사항 ... 88
  • 3. 연구 개발 결과의 활용 방안 ... 90
  • 4. 당초 연구계획 대비 주요 변경사항 ... 92
  • 끝페이지 ... 93

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