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NTIS 바로가기주관연구기관 | 한국생명공학연구원 Korea Research Institute of Bioscience and Biotechnology |
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연구책임자 | 최명진 |
참여연구자 | 문경식 , 최창훈 , 정서울 , 이정윤 , 정경숙 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2023-12 |
과제시작연도 | 2023 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
등록번호 | TRKO202400000117 |
과제고유번호 | 1711196151 |
사업명 | 한국생명공학연구원연구운영비지원(주요사업비) |
DB 구축일자 | 2024-06-18 |
키워드 | 아데노바이러스 부속바이러스.백터.독성.희귀질환.유전자치료제.AAV.Vector.Toxicity.Orphan disease.Gene therapy. |
□ 연구의 목적 및 내용
Orphan disease의 치료제로 개발되는 AAV벡터 기반 바이오의약품의 안전성평가를 위한 생체내외 시헙법을 확립함.
- 설치류에서 AAV 벡터 단회투여 급성독성평가
최적의 복합체로 선정된 AAV 백터의 체내 분포평가 동물모델 시험법 확립함.
- 면역조직화학검출법을 이용한 AAV 벡터 잔존량 및 소실확인
- DNA 정량법을 이용한 AAV 벡터 잔존량 및 소실확인
□ 연구개발성과
IHC, IF 분석법을 이용한 투여군의 Retina에서 muller cell, mC
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