초록 ▼

□ 연구개발 목표 및 내용
◼ 최종 목표
본 연구과제는 회전근개 부분층 파열의 치료제로서 동종유래세포치료제의 개발을 위한 제3상 임상시험신청을 위한 근거자료 수집을 위하여 제1/2상 임상시험의 진행을 주요 연구내용으로 하며, 제3상 신청을 위한 개발단계의 약품의 고도화를 위한 제품개발 및 비임상시험을 추가로 실시하고자 함.

◼ 전체 내용
1. 제1/2상 다기관 임상시험
1) 임상시험계획 시험기관 IRB 승인
2) 전자증례기록서(e-CRF) 개발
3) 임상시험 진행 및 종료
4) 임상

□ 연구개발 목표 및 내용
◼ 최종 목표
본 연구과제는 회전근개 부분층 파열의 치료제로서 동종유래세포치료제의 개발을 위한 제3상 임상시험신청을 위한 근거자료 수집을 위하여 제1/2상 임상시험의 진행을 주요 연구내용으로 하며, 제3상 신청을 위한 개발단계의 약품의 고도화를 위한 제품개발 및 비임상시험을 추가로 실시하고자 함.

◼ 전체 내용
1. 제1/2상 다기관 임상시험
1) 임상시험계획 시험기관 IRB 승인
2) 전자증례기록서(e-CRF) 개발
3) 임상시험 진행 및 종료
4) 임상시험 결과 분석 및 임상시험보고서(CSR) 완료
2. 제조 및 허가자료
1) 임상시험용의약품 GMP 제조(생산) 및 품질관리
2) 비임상 독성자료 준비
3) 원료세포 및 완제품 특성 분석
3. 제3상 임상시험 준비
1) 제3상 임상시험계획 개발
2) 제3상 임상시험계획 식약처 신청

□ 연구개발성과 활용계획 및 기대 효과
1. 1차년도
1) 임상1상 개시
2) 임상시험약 출고승인
2. 2차년도
1) 제1상 DLT 평가
2) 임상2상 개시
3) 비임상 시험계획
4) 임상시험약 출고승인
3. 3차년도
1) 제1/2상 임상 보고서
2) 비임상 보고서
3) 원료/임상약 분석 보고서
4) 제3상 임상계획 신청
1. 활용 계획
1) 제3상 임상시험 진행
가. 본 연구과제는 제1/2상 임상시험이 주요 연구내용으로, 후속 임상시험을 목표로하고 있음
나. 본 연구과제의 제2상 임상시험은 제3상 임상시험에서 요구하는 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 대조군대조 조건을 반영하여 설계되어, 본 임상에서 얻어지는 시험결과를 제3상 설계에 적용하기 용이함.
2) 품목허가 획득 및 상업화
가. 회전근개 부분층파열을 근본적으로 치료하기위한 세포치료제는 허가된 바 없음.
나. 본 과제로 개발되는 세포치료제는 해당 질환에 대한 첫 품목허가 제품이 될 것임.
3) 신사업 창출 및 해외시장 진출
가. 전술한 바와 같이, 첫 품목허가 제품으로 시장에서 first-in-class로 안착하게 될 것으로 기대되며, 경쟁품 또는 대체품이 없는 상황이므로 상업화 후 빠르게 사업영역 구축이 가능할 것으로 판단됨.
나. 또한, 세계적으로도 충분한 경쟁력이 있는 제품으로 판단되어 FDA 임상진행 등을 통해 품목허가 및 해외시장진출을 계획하고 있음.
2. 기대 효과
1) 기술적 측면
가. 건조직 및 유사조직에 적용 가능한 세포치료제 기술을 확보
나. 세포은행 구축을 통한 안정적인 품질의 세포치료제 대량생산 체계 구축
다. 세계적 수준에서의 기술적 선도 및 원천기술 확보
2) 경제적.산업적 측면
가. 미충족 의료수요에 대한 치료법 제시
나. 해당 질환에 대한 first-in-class 의약품 개발에 따른 시장선점 및 부가가치 창출
다. 해외시장 개척 및 공략을 통한 완제품 또는 license-our 등을 통한 기술 수출

(출처 : 요약문 3p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 요 약 문 ... 2
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 6
• 2. 연구개발과제의 수행 과정 및 수행 내용 ... 7
• 가. 1차 연도 (2020.04.23 - 2020.12.31) ... 8
• 나. 2차 연도 (2021.01.01 - 2021.12.31) ... 9
• 다. 3차 연도 (2022.01.01 - 2022.12.31) ... 10
• 3. 연구개발과제의 수행 결과 및 목표 달성 정도 ... 11
• 1) 연구수행 결과 ... 11
• 2) 목표 달성 수준 ... 27
• 4. 목표 미달 시 원인분석 ... 28
• 5. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여 정도 ... 29
• 6. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 30
• 7. 참고문헌 ... 31
• 끝페이지 ... 41