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[한국특허] 윌슨병을 위한 올리고뉴클레오티드 요법 원문보기

IPC분류정보
국가/구분 한국(KR)/공개특허
국제특허분류(IPC8판)
  • C12N-015/113
  • A61K-031/7088
  • A61P-043/00
출원번호 10-2020-7025862 (2020-09-08)
공개번호 10-2020-0120675 (2020-10-21)
우선권정보 미국(US) 62/630,565 (2018-02-14)
국제출원번호 PCT/US2019/018076 (2019-02-14)
국제공개번호 WO 2019/161105 (2019-08-22)
번역문제출일자 2020-09-08
DOI http://doi.org/10.8080/1020207025862
발명자 / 주소
  • 슈미트게스, 프랭크 / 캐나다 엠*쥐 *엠* 온타리오주 토론토 유니버시티 애비뉴 *** 스위트 *** 마르스 센터
  • 메리코, 다니엘레 / 캐나다 엠*쥐 *엠* 온타리오주 토론토 유니버시티 애비뉴 *** 스위트 *** 마르스 센터
  • 빈홀츠, 에르노 / 캐나다 엠*쥐 *엠* 온타리오주 토론토 유니버시티 애비뉴 *** 스위트 *** 마르스 센터
  • 오'하라, 매튜 / 캐나다 엠*쥐 *엠* 온타리오주 토론토 유니버시티 애비뉴 *** 스위트 *** 마르스 센터
출원인 / 주소
  • 딥 지노믹스 인코포레이티드 / 캐나다 엠*쥐 *엠* 온타리오주 토론토 유니버시티 애비뉴 *** 스위트 *** 마르스 센터
대리인 / 주소
  • 양영준; 이상영
심사진행상태 취하(등록결정전 취하서제출)
법적상태 취하

초록

본 기재 내용은 ATP7B 엑손 6 또는 측접 인트론을 표적화함으로서, ATP7B 전구체-mRNA의 스플라이싱을 조절하여, 엑손 6을 갖는 ATP7B mRNA 분자의 수준을 증가시켜, 예를 들어, 윌슨병의 요법을 제공하는 안티센스 올리고뉴클레오티드, 조성물 및 방법을 제공한다. 본 기재 내용은 엑손 6, 5'-측접 인트론, 3'-측접 인트론, 또는 엑손 6과 5'-측접 또는 3'-측접 인트론의 조합 내의 ATP7B 표적 서열에 대해 적어도 70% 상보적인 핵염기 서열을 포함하는 안티센스 올리고뉴클레오티드를 제공한다.

대표청구항

엑손 6, 5'-측접 인트론, 3'-측접 인트론, 또는 엑손 6과 5'-측접 또는 3'-측접 인트론의 조합 내의 ATP7B 표적 서열에 대해 적어도 70% 상보적인 핵염기 서열을 포함하는, 안티센스 올리고뉴클레오티드.

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