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NTIS 바로가기국가/구분 | 한국(KR)/공개특허 | |
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국제특허분류(IPC8판) |
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출원번호 | 10-2020-7035184 (2020-12-07) | |
공개번호 | 10-2021-0008501 (2021-01-22) | |
우선권정보 | 미국(US) 62/669,292 (2018-05-09);미국(US) 62/755,207 (2018-11-02);미국(US) 62/802,608 (2019-02-07);미국(US) 62/819,414 (2019-03-15) | |
국제출원번호 | PCT/US2019/031252 (2019-05-08) | |
국제공개번호 | WO 2019/217513 (2019-11-14) | |
번역문제출일자 | 2020-12-07 | |
DOI | http://doi.org/10.8080/1020207035184 | |
발명자 / 주소 |
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대리인 / 주소 |
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법적상태 | 공개 |
본원은 페닐케톤뇨증을 갖는 대상체에서 아미노산, 신경전달물질, 및 신경전달물질 대사물의 수준을 정상화함으로써 페닐케톤뇨증을 치료하는 방법을 제공한다.
(a) AAV 5' 역위 말단 반복부(inverted terminal repeat)(ITR) 서열;(b) 프로모터;(c) 인간 페닐알라닌 하이드록실라아제(human phenylalanine hydroxylase)(hPAH)를 코딩하는 코돈 최적화된 서열;(d) AAV 3' ITR을 포함하는, 재조합 아데노-연관 바이러스(recombinant adeno-associated virus)(rAAV) 벡터 게놈.
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