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    따른 핵심전략기술 관련 연구개발과제를 수행한 경우
3. 법 제21조제2항에 따라 보안과제로 분류된 연구개발과제를 수행한 경우
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    연구개발기관의 장이 비공개를 요청하는 경우
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보고서 상세정보

CRISPR/Cas9 기반 유전자 편집 도구와 유전자치료에의 적용

보고서상세정보
등록일자 2021-10-06
초록 세상에 존재하는 다양한 질병들 중에서 상당수가 유전적인 원인으로 발병하는 것으로 잘 알려져 있다. 유전적으로 발병하는 질병들은 특정 유전자에 변이 혹은 소실로 인해서 세포 내 특정 단백질이 제 기능을 못하거나 이상 기능을 발현함으로써 발생한다. 유전적인 원인으로 발병하는 질병은 전 세계적으로 태어나는 신생아를 기준으로 하였을 때 2~5%를 차지하며, 그중에서 50%는 오래 살지 못하고 죽는 것으로 알려져 있다.

유전자 편집 및 유전자치료는 최근 몇 년 동안 연구 분야에서 매우 각광받고 있는 기술이다. 유전자의 특정 부분을 변형하여 유전자 정보를 편집하고 이를 통해 질병을 치료하는 방법은 질병의 종류에 관계없이 유전자 변형에 의한 질병이라면 어디에든 적용 가능하기 때문에 매우 효율성이 높은 기술이다. 유전자를 편집하는 방법들 중에서 CRISPR/Cas system은 질병 치료에 적용될 수 있을 정도로 매우 효율적이고 간편하다. Clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)은 E.coli에서 최초로 발견되었으며, 이후 다양한 박테리아에서도 보고되기 시작하였다. CRISPR/Cas system은 외부에서 들어온 DNA를 인지하고 죽이기 위한 원핵생물에서의 면역반응이다[1]. CRISPR와 함께 관련 단백질로 Cas 단백질이 발견되었으며, 이는 후천면역과 관련된 단백질로 알려져 있다. 이 기술은 DNA와 RNA 모두에서 적용이 가능하다. Transcription activator-like effector nucleases(TALENs) 및 zinc-finger nucleases(ZFNs)와 같은 다른 유전자 편집 기술보다 더 정확하고 쉬우며 연구에서도 빠르게 발전하고 있다. CRISPR/Cas9 시스템은 외부로부터 들어온 DNA/RNA 내 특정 서열을 인지하고 절단한다. 이를 이용한 방법은 원하는 부분을 직접 잘라내고 삽입할 수 있으며, 이를 통해서 유전정보를 편집하여 질병을 유발하는 유전자나 특정 기능을 향상시킬 수 있다. 최근까지의 개발 동향을 살펴보면, 이러한 편집 기술들은 실제로 치료 방법으로서의 무궁한 가능성을 가지고 있으며, 실제로 적용이 가능한 연구가 다양한 질병 연구에서 진행 중이다. 따라서 본 리포트에서는 CRISPR/Cas 유전자 편집 기술의 원리 및 적용의 예에 대해서 정리해보고자 한다. 또한 실제 다양한 질병에서 적용되고 있는 치료적인 활용법에 대해서 소개하고자 한다.



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출처 KOSEN-코센리포트
DOI https://doi.org/10.22800/kisti.kosenexpert.2021.726