보고서 정보
주관연구기관 |
서울대학교병원 Seoul National University Hospital |
연구책임자 |
최남경
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참여연구자 |
김미숙
,
JIN XUEMEI
,
권경은
,
김정미
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보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 |
한국어
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발행년월 | 2014-11 |
과제시작연도 |
2014 |
주관부처 |
식품의약품안전평가원 |
사업 관리 기관 |
식품의약품안전처 Ministry of Food and Drug Safety |
등록번호 |
TRKO201500007495 |
과제고유번호 |
1475007885 |
DB 구축일자 |
2015-06-27
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키워드 |
안전성․유효성,등록체계,장기추적,세포치료제,유전자치료제safety,efficacy,registry,long term follow-up,cell therapy,gene therapy
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초록
▼
줄기세포치료제 등 첨단바이오의약품은 화학 의약품과 다른 여러 가지 특성을 지니고 있고, 사용 빈도가 낮기 때문에 기존의 안전성 관리 체계에 적합하지 않다. 하지만 장기적인 안전성․유효성 측면에서 정확히 밝혀지지 않은 측면이 많아, 평가 및 관리의 중요성이 대두되고 있으며 이러한 현상은 최근 유럽이나 미국, 일본 등에서 발표한 법률과 가이드라인 등에서도 나타나고 있다. 우리나라는 줄기세포치료제의 최다, 최초 허가국으로써 세계의 주목을 받고 있는 만큼 더욱 과학적이고 효율적인 안전관리 체계 도입이 필요하다. 이에, 본 연구에서는 장기추
줄기세포치료제 등 첨단바이오의약품은 화학 의약품과 다른 여러 가지 특성을 지니고 있고, 사용 빈도가 낮기 때문에 기존의 안전성 관리 체계에 적합하지 않다. 하지만 장기적인 안전성․유효성 측면에서 정확히 밝혀지지 않은 측면이 많아, 평가 및 관리의 중요성이 대두되고 있으며 이러한 현상은 최근 유럽이나 미국, 일본 등에서 발표한 법률과 가이드라인 등에서도 나타나고 있다. 우리나라는 줄기세포치료제의 최다, 최초 허가국으로써 세계의 주목을 받고 있는 만큼 더욱 과학적이고 효율적인 안전관리 체계 도입이 필요하다. 이에, 본 연구에서는 장기추적관리시스템 도입을 위해 해외 관련 사례 및 법률, 가이드라인을 검토하고 국내 현실에 적합한 도입 방안을 제안하고자 하였다. 환자의 장기추적과 데이터 축적 관련 사례로 국가기관에서 시작한 영국의 예, 회사에서 시행하는 미국의 예, 학회와 병원, 제조사 등의 컨소시엄에서 출발한 일본의 예와 연구사업으로 시작되었던 한국의 크론병 등록사업 등을 살펴보았다. 미국 공중보건법, 유럽연합법률, 일본약사법의 다양한 첨단바이오의약품의 정의 및 분류를 분석하고, 국내 도입 시 함께 고려할 수 있는 위해성 관리제도나 한국형 시판 후 의약품 정보관리 기준 등 도입 예정 제도를 검토하였다. 환자등록체계를 이력추적관리와 환자추적관리 단계로 구분하고, 위험군별 분류에 따라 제품의 공여자부터 수혜자의 정기평가 및 장기추적관리가 이루어지는 모델을 제시하였다. 입력 항목 및 홈페이지 등록 템플릿 예시와 함께 분산연구망 및 자료 연계를 통한 통계 분석 방안을 제안하고, 운영 주체 별 장단점을 비교 평가하였으며, 구체적인 추적 관리 방안마련과 시스템 도입의 타당성 확보를 위한 추가 국가 연구 및 시범사업 수행을 제안하였다. 또한, 마지막으로 문제점 별 해결을 위한 식약처의 역할을 요약 정리하였다.
Abstract
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Since advanced biotherapy products including stem cell therapy have various characteristics different from those of chemical drugs and have lower frequency of usage, such therapies are not suitable to the existing safety management system. Without precise evidence on the long term safety and efficac
Since advanced biotherapy products including stem cell therapy have various characteristics different from those of chemical drugs and have lower frequency of usage, such therapies are not suitable to the existing safety management system. Without precise evidence on the long term safety and efficacy of such products, the importance of evaluation and management is rising, as shown in the recently announced acts and guidelines of the Europe, US, and Japan.
As Korea is receiving international attention as the country with the most, and as the first stem cell therapy approval country, implementation of a scientific and effective safety management system is in need. Thus, in this study we reviewed related cases, laws, and guidelines abroad for a long term follow-up management system implementation in Korea, and suggested an appropriate way to apply it regarding the current situations in domestic. The cases reviewed in this study were as the following: a long term patient follow up and data accumulation system of an England government institute, a case of an US company, a case of a consortium of hospital, academic society, and manufacturers in Japan, and Crohn’s disease registration as a research project in Korea.
We analyzed the definitions and classifications of the advanced therapy products by the PHS Act of the US, ATMP regulation of the Europe, and Japan Pharmaceutical Affairs Law, and also such regulations as the REMS or Korean GVP that can be considered in domestic implementation. Patient registry was divided into product tracking system stage and patient follow up system stage. We suggested a two stage model patient registry system including product tracking and patient follow up. Regular evaluation and long term follow up is done from the donor to the consignee per product according to the risk groups. Analysis methods through a distributed research network and data linkage along with the entry and homepage registration template examples were suggested. The pros and cons of the system by different operators were evaluated. Additional government R&D and pilot studies were suggested for a detailed follow up system and validity insurance. Finally, the actions needed to be taken by the MFDS to solve the problems were summarized.
목차 Contents
- 용역연구개발과제 최종보고서 ... 1
- 제 출 문 ... 2
- 목 차 ... 3
- Ⅰ. 총괄연구개발과제 요약문 ... 5
- 국문 요약문 ... 5
- Summary ... 7
- Ⅱ. 총괄연구개발과제 연구결과 ... 9
- 제1장 총괄연구개발과제의 목적 및 필요성 ... 9
- 제2장 총괄연구개발과제의 내용 및 방법 ... 19
- 제3장 총괄연구개발과제의 최종결과 및 고찰 ... 94
- 제4장 총괄연구개발과제의 연구성과 ... 100
- 제5장 총괄주요연구 변경사항 ... 101
- 제6장 총괄참고문헌 ... 102
- 끝페이지 ... 104
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