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NTIS 바로가기주관연구기관 | 삼성서울병원 Samsung Seoul Hospital |
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보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2015-06 |
과제시작연도 | 2014 |
주관부처 | 미래창조과학부 Ministry of Science, ICT and Future Planning |
등록번호 | TRKO201600009224 |
과제고유번호 | 1345225178 |
사업명 | 일반연구자지원 |
DB 구축일자 | 2016-10-01 |
DOI | https://doi.org/10.23000/TRKO201600009224 |
본 연구의 최종 목표는 신경계 희귀 난치성질환인 샤르코-마리-투스병 (CMT)의 발병기전 규명과 치료적 접근법 제시를 위해 CMT 연구 기반을 확립하는 데 있음
이를 위해 본 연구에서는
• CMT 원인유전자 중 한국인 특이적으로 나타나는 유전자를 확보하고,
• 세포모델의 확립을 통한 생화학적, 세포생물학적인 연구를 통하여 발병기전을 규명하며,
• 세포모델에서 발병기전에 근거한 치료적 접근법을 제시하여, 약물 후보군을 선별하고,
• 동물모델 확립을 통하여 치료 약물 후보군의 유효성 검증 시스템을 구축
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