초록 ▼

□ 연구의 목적 및 내용
전신홍반루푸스 환자들에서 줄기세포치료제의 임상적 유효성을 예측할 수 있는 바이오마커를 발굴하고, 유전체 연구를 통하여 기존의 대중적 면역억제제 치료에 반응하지 않는 환자들을 선별할 수 있는 시스템을 구축하여 난치성 루푸스 질환의 개인 맞춤 정밀 의료기술에 활용하고자 함.

□ 연구개발성과
○ 루푸스 신염 생체자원 수집 (study set)
● 기구축된 루푸스 생체자원 확보: blood DNA 800례
● 루푸스 신염 환자 12명에 대한 0, 3개월 추적 관찰 시점 별 혈액(D

□ 연구의 목적 및 내용
전신홍반루푸스 환자들에서 줄기세포치료제의 임상적 유효성을 예측할 수 있는 바이오마커를 발굴하고, 유전체 연구를 통하여 기존의 대중적 면역억제제 치료에 반응하지 않는 환자들을 선별할 수 있는 시스템을 구축하여 난치성 루푸스 질환의 개인 맞춤 정밀 의료기술에 활용하고자 함.

□ 연구개발성과
○ 루푸스 신염 생체자원 수집 (study set)
● 기구축된 루푸스 생체자원 확보: blood DNA 800례
● 루푸스 신염 환자 12명에 대한 0, 3개월 추적 관찰 시점 별 혈액(DNA, RNA)과 소변(RNA) 또는 신장조직 (RNA)의 총 84례 임상검체 확보
● 줄기세포치료제 투여 루푸스 임상시험 환자군 대사 혈액(DNA, RNA), 소변 임상검체 수집
(임상1상 5명, 응급임상 3명=총 환자수: 8명, 검체수: 40례)

○ 생체자원 processing 및 면역세포 분리 및 면역세포 조성 조사
● 확립된 프로토콜에 따라 임상검체에서 PBMC, leukocyte, DNA, RNA 등 생체 자원 확보
● 줄기세포 치료제를 투여한 환자군의 혈액 검체를 수집하여 면역세포 조성 및 비율 조사

○ 유전체, 전사체 오믹스 데이터 생산
● 한국인칩 GWAS 데이터 생산 및 분석을 통한 루푸스 신염 위험 유전자 바이오마커 발굴
● RNA-seq 데이터 생산 및 생물정보학 분석 (1세부에서 분석)

○ 정량적 연구개발 성과 (목표 3편 → 실적 8편)
● 목표= SCI급 논문 3편
● 실적= 1차년도: SCI급 논문 1편, 2차년도: SCI급 논문 7편

□ 연구개발성과의 활용계획(기대효과)
○ 활용계획
● 난치성 루푸스 질환의 미충족 의료 수요 해결
● 환자의 유전체적 특성에 기반한 개인맞춤 정밀의료에 활용
● 실용화계획: 총괄 및 1세부의 코아스템에서 실용화 추진

○ 기대효과
● 난치성 루푸스 질환의 줄기세포치료제 관련 원천기술 및 우수특허 확보를 통한 국가 R&D 경쟁력 강화
● 경제-산업적 측면: 바이오마커 및 줄기세포치료제 개발을 통한 국내 바이오 제약시장 활성화, 일자리창출 및 국민보건 향상을 통한 국가경제 활성화

(출처 : 요약문 4p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제 출 문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 4
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 6
• 가. 연구개발의 목적 ... 6
• 나. 연구개발의 필요성 ... 7
• 2. 연구수행내용 및 성과 ... 11
• 가. 1단계 연구수행내용 (2017 ~ 2018 년도) ... 11
• 나. 연구성과 ... 17
• 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 18
• 가. 연구개발의 최종목표 ... 18
• 나. 연차별 연구개발 목표 및 내용 ... 19
• 다. 계획대비 달성도(선정 시 제시된 연구목표) ... 19
• 라. 연구목표 달성도 ... 20
• 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 21
• 붙임. 참고문헌 ... 22
• 끝페이지 ... 24