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NTIS 바로가기주관연구기관 | 한국과학기술원 Korea Advanced Institute of Science and Technology |
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연구책임자 | 한용만 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2022-12 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
등록번호 | TRKO202300011868 |
DB 구축일자 | 2023-10-20 |
키워드 | 질환특이적 역분화줄기세포.질환세포모델링.오가노이드.희귀질환.대사질환 환자 임상자료.질환모델동물.질환 표현형.신약스크리닝.Disease-specific induced pluripotent stem cells.Disease-specific cellular modeling.Organoid.Rare disease.Clinical date of metabolic disorders.Disease-specific model animal.Disease phenotypes.Drug screening. |
□ 연구개발 목표
○ 희귀유전질환에서 치료적 제한점 (therapeutic unmet needs)을 극복(breakthrough)하고자 환자의 임상 예후와 관련된 새로운 치료적 표적을 찾고자 환자들의 유전적, 생물학적, 생화학적, 임상적 데이터를 분석하고, 이를 기반으로 새로운 치료법을 발굴하고 이의 전임상연구를 수행함
○ 세포단위에서 불가능한 유전질환의 표현형을 좀 더 실증적으로 재현하기 위하여 확립한 오가노이드 기술을 통해 장기 특이적 질환 표현형을 분석할 수 있는 시스템을 구축함
○ 질환 특이적 생체모사체(세포
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