초록 ▼

□ 연구개요
■ 자가 면역 질환은 세균, 바이러스 등 외부 침입자로부터 몸을 보호해야 할 항체와 면역세포가 오작동을 일으켜 정상조직을 공격하는 것을 일컬음.
■ 자가 면역 질환 치료제 중 TNF 억제제가 가장 큰 시장을 차지하고 있으나, TNF 억제제가 듣지 않는 환자가 30%에 달해 새로운 타겟 발굴이 필요해짐. 또한 개인의 면역 특이성에 따라 약물의 효능에 큰 차이가 나타나므로 다양한 약물의 필요성이 대두됨.
■ 현재 IRAK4를 타겟으로 하는 자가 면역 질환 치료제는 FDA에 승인된 바가 없으며, 해당 연구를

□ 연구개요
■ 자가 면역 질환은 세균, 바이러스 등 외부 침입자로부터 몸을 보호해야 할 항체와 면역세포가 오작동을 일으켜 정상조직을 공격하는 것을 일컬음.
■ 자가 면역 질환 치료제 중 TNF 억제제가 가장 큰 시장을 차지하고 있으나, TNF 억제제가 듣지 않는 환자가 30%에 달해 새로운 타겟 발굴이 필요해짐. 또한 개인의 면역 특이성에 따라 약물의 효능에 큰 차이가 나타나므로 다양한 약물의 필요성이 대두됨.
■ 현재 IRAK4를 타겟으로 하는 자가 면역 질환 치료제는 FDA에 승인된 바가 없으며, 해당 연구를 통해 IRAK4를 타겟으로 하는 First-in-class 자가 면역 질환 치료제를 개발하고자 함.

□ 연구 목표대비 연구결과
■ 선행연구 결과에 따른 신규 골격 최적화 및 유효물질의 유도체 209종 합성.
■ In vitro IRAK4 enzyme assay를 통한 IRAK4 저해능 검증 209종 완료 및 50nM 이하 우수한 효능를 가지는 화합물 55종 확보.
■ Kinase selectivity score (S(10) < 0.1) 1종 확보.
■ In vitro hPBMC cytokine assay법 구축 및 55종 hPBMC assay 완료.
■ In vitro MS 15종, CYP 15종, PS 1종, hERG inhibition 1종 시험 완료.
■ In vivo PK를 통한 약물성 및 In vivo LTA challenge model을 통한 유효성 검증.
■ 유효물질 최적화를 통한 선도 물질 1종 발굴
■ 선도 물질에 대한 동물모델실험 data 확보 및 작용기전(MOA) 연구 완료.

□ 연구개발성과의 활용 계획 및 기대효과(연구개발결과의 중요성)
■ 고령화 사회가 지속됨에 따라 만성적으로 자가 면역 질환의 환자는 늘어나게 되고, 자가 면역 질환 치료제의 개발은 매우 시급한 상황임. 본 연구를 통해 도출해낸 IRAK4 저해제는 TNF 억제제에 듣지 않는 환자들에 대해 새로운 치료제가 될 것으로 기대됨.
■ First-in-class로써 기존의 약물들의 한계점을 극복할 수 있는 기회가 될 수 있고, 더 나아가 혁신적 신약 파이프라인을 확보할 수 있어 국가적, 경제적 이익이 기대됨.
■ 본 연구결과로 도출 해낸 선도물질을 기반으로 최적화 연구를 통한 전임상 후보물질 개발로 이어지는 후속국가 과제 등의 연구를 할 예정이며, 기술이전을 통한 사업화를 통해 국가적, 경제적 이익을 창출할 예정임.

(출처 : 요약문 2p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 연구결과 요약문 ... 2
• 목차 ... 3
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 4
• 2. 연구개발과제의 수행 과정 및 수행 내용 ... 5
• 3. 연구개발과제의 수행 결과 및 목표 달성 수준 ... 5
• 1) 정성적 연구개발성과(연구개발결과) ... 5
• 2) 세부 정량적 연구개발성과 ... 12
• 3) 목표 달성 수준 ... 12
• 4) 목표 미달 시 원인 분석 ... 13
• 4. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여 정도(연구개발결과의 중요성) ... 13
• 5. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 13
• 6. 자체점검표 ... 14
• 7. 참고문헌 ... 14
• 끝페이지 ... 21