캘리포니아 대학(University of California at Berkeley)의 연구진은 세포 속에 CRISPR-유전자-편집 시스템을 전달해서 DNA 돌연변이를 효과적으로 치료하는데 금 나노입자를 사용했다. 이 새로운 기술은 CRISPR(유전자 가위, clustered regularly interspaced short palindromic repeat) 구성요소를 전달하는데 바이러스를 사용하지 않고, 다양한 유전 질환을 치료할 수 있는 새로운 길을 열어준다.

CRISPR을 기반으로 하는 유전자-편집 치료법은 유전 질환 치료에 큰 가능성을 보여준다. CRISPR은 Cas9라고 불리는 DNA 절단 효소와 짧은 RNA로 구성된다. 일부 치료에는 도너 DNA가 포함된다.

이 기술은 HDR(homologically-directed repair)로 알려져 있고, 질병을 유발하는 유전자 돌연변이를 치료하는 역할을 한다. 현재, 대부분의 기술은 Cas9와 RNA 표적 가닥(RNA guide strand) 유전자를 전달하는데 바이러스를 사용한다. 바이러스 기반의 Cas9 전달은 표적화되지 않은 유전자도 상당히 손상시킬 수 있다.

이번 연구진은 DNA가 접합된 금 나노입자로 Cas9 단백질과 gRNA 복합체를 만들었다. 이 나노복합체를 생쥐에서 주사했을 때 내포 작용(endocytosis)을 통해서 세포 속에 내재화된다. 그 후에 세포 엔도좀을 파괴하고 Cas9 단백질, gRNA, 도너 DNA가 세포질과 핵에 접근할 수 있게 한다. 이 기술을 사용해서 듀켄씨근이영양증(Duchenne muscular dystrophy)을 발생하는 DNA 돌연변이를 해결할 수 있었다.

이 기술은 바이러스를 전달하는 방식이 아니기 때문에 효율적이다. 나노입자를 이용한 유전 질환 치료는 엄청난 잠재력을 지니고 있고, 이 연구는 차세대 입자를 개발하는데 새로운 기준점을 제공할 것이다.

이 연구는 저널 Nature Biomedical Engineering에 “Nanoparticle delivery of Cas9 ribonucleoprotein and donor DNA in vivo induces homology-directed DNA repair” 라는 제목으로 게재되었다(doi:10.1038/s41551-017-0137-2).