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NTIS 바로가기주관연구기관 | 성균관대학교 의과대학 Sungkyukwan University |
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연구책임자 | 진동규 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2000-05 |
주관부처 | 보건복지부 |
사업 관리 기관 | 한국보건산업진흥원 Korea Health Industry Development Institute |
등록번호 | TRKO201400018109 |
DB 구축일자 | 2014-11-29 |
키워드 | 유전자 치료.유전성 대사질환.헌터 증후군.레트로 바이러스 벡터.Gene Therapy.Genetic metabolic disorder.Hunter Syndrome.IDS.Retroviral Vector. |
유전성 대사 질환은 효소의 결함으로 인해 전구 물질이 장기에 축적되어 퇴행성 병변을 가져오는 질환들이다. 이 질환의 일부에서 효소의 보충 요볍이나 골수 이식으로 부족한 효소를 보충하고자 하는 노력이 있었으나 효소의 보충요법은 경제성의 문제로 포기되고 골수이식도 HLA가 서로 맞는 공여자가 없으면 사망률이 높아 유전자 치료의 가능성이 탐색되고 있다. 따라서 본 연구에서는 이러한 질환의 모델로 헌터 증후군을 셜정하여 유전자 치료법을 시도하기 위한 기초 연구 및 실용화 기술을 개발하고자 하였다.
위의 목표를 달성하기 위하여 헌터 증
Inherited metabolic disorder IS mainly caused by deficiency of an enzyme, storage of undigested substrates, and degenerative pathology. For the cure of such diseases, enzyme supply or bone marrow transplantation were tried. However, enzyme replacement method calls for great financial support and bon
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