초록 ▼

- 의약품 신속평가 및 긴급사용을 위한 국내 의약품 대책 현황
○ 긴급사용 승인을 위해 제출이 필요한 자료는 의약품이 이전에 다른 적응증으로 허가를 받았으나 다른 용도로 사용하는 경우와 이전에 허가받은 적이 없는 의약품에 따라서 다르다. 미 FDA에서는 사람을 대상으로 약물 및 생물학적 제제의 효능을 평가하는 연구가 비윤리적이거나 실현 불가능한 경우 충분히 잘 정립된 동물실험의 결과에 근거해 사람에게도 임상적인 이점을 나타낼 것으로 판단할 때 의약품을 허가하여 사용할 수 있도록하는 ‘Animal Rule’을 적용하고 있다. 이

- 의약품 신속평가 및 긴급사용을 위한 국내 의약품 대책 현황
○ 긴급사용 승인을 위해 제출이 필요한 자료는 의약품이 이전에 다른 적응증으로 허가를 받았으나 다른 용도로 사용하는 경우와 이전에 허가받은 적이 없는 의약품에 따라서 다르다. 미 FDA에서는 사람을 대상으로 약물 및 생물학적 제제의 효능을 평가하는 연구가 비윤리적이거나 실현 불가능한 경우 충분히 잘 정립된 동물실험의 결과에 근거해 사람에게도 임상적인 이점을 나타낼 것으로 판단할 때 의약품을 허가하여 사용할 수 있도록하는 ‘Animal Rule’을 적용하고 있다. 이 때 사람을 대상으로 유효성 평가는 할 수 없더라도 안전성 평가는 기존의 임상시험과 마찬가지로 사람을 대상으로 실시한다.
○ 유럽연합의 European Medicines Agency는 공중보건위기와 같은 특수한 상황에서 현행임상시험 절차의 간소화, 지원서 제출을 위한 데이터베이스 구축, 유연한 평가 절차, 결과보고 간소화 및 투명성 강화를 추진하고 있다.
○ 외국의 사례들을 볼 때 우리나라도 공중보건위기 시 국내에서 실시될 수 있는 신속 품질 평가가이드라인의 마련이 필요하다. 또한 개별적인 공중보건위기 발생 시 백신과 치료제 신속허가를 위해 신속평가 특별위원회를 구성 및 신속 허가 이후 부작용에 대한 감시･보고 체계를 정착시키기 위한 제도 마련이 필요하다.

- 의약품 신속평가 및 긴급사용을 위한 거버넌스 대책 마련 방안
○ 법제도 정비를 통해 식약처는 신종 감염병 발생 단계부터 질병관리본부와 정보를 공유하면서 긴급의약품 사용에 관한 평가를 하고 긴급사용 승인권한을 갖도록 해야 한다.
○ 일반적인 임상시험 계획 승인 절차와 별도로 감염병으로 인한 공중보건위기 발생 시 전문가 집단이 모여 긴급평가를 가능하도록 하는 특별위원회 구성이 바람직하다. 특별위원회에서 정해진 절차에 따라 위험성보다 유익성이 더 크다는 것이 입증된다면, 신속하게 관련자료들을 평가하고 사용을 허가할 수 있는 에니멀 룰과 같은 제도가 마련되어야 한다.
○ 프랑스의 국립의약품건강제품안전청(ANSM)과 같이 안전성을 강화하기 위한 환자대표등이 참여한 협력체 혹은 규제조직이 필요하다. 이 조직에서 R&D 프로젝트 선정 및 평가, 정부와 산･학･연 주체와의 관계를 조정하고, 이해충돌 관련 사실을 공개하는 것이 바람직하다.

- 의약품 신속평가 및 긴급사용을 위한 절차 마련 방안
○ 긴급사용승인을 받기 위한 제출자료 목록이 사전에 개발되어야 한다. 대상의약품의 사용목적 및 본질 설명, 의료적 필요성 규명, 허가 상태, 안전성･유효성 정보, 제조와 품질･GMP관련 정보, 위험성･유익성 평가 자료, 의약품 관련 사실 설명서 등이 목록에 포함되어야 한다.
○ 허가목적 이외의 사용을 고려하는 의약품과 이전에 허가 받지 않은 개발 중인 의약품으로 나누어 구체적인 승인 절차를 준비한다. 이전에 허가 받았으나 허가 목적 이외의 용도로 사용 승인 시에는 용량, 투여기간, 투여 경로, 대상 환자군이 비슷하다면 이전에 허가받은 의약품 정보를 참고하여 제출하도록 권고할 수 있다. 다만, 효능을 위한 적절한 용법과 환자군이 다름으로 인한 독성에 대한 자료 제출이 필요하다.
○ 공중보건위기 대응을 위한 의약품 대책 종합 계획서 마련을 위하여 제한된 인체 내 데이터와 잘 정립된 동물모델로 수행된 유효성 평가를 위한 제출 목록, 제출목록 평가 방법,지침(안)을 도출하였다.

- 긴급사용 승인 의약품의 환자안전관리 방안
○ 긴급사용 승인은 제한된 자료에 근거하여 승인을 받게 되므로 승인 이후에 지속적으로 해당 의약품의 안전성을 추적 관찰하고 관련 국가기관에 그 내용이 실시간으로 보고되어야한다.
○ 긴급사용 승인 의약품의 환자안전관리 대책으로서 감시 및 보고 체계를 통해 의약품 부작용모니터링 정보가 신속하게 수집되어야 한다. 이 수집된 정보는 제조회사나 행정기관과 공유하여 신속한 공중보건위기 조치와 연계되도록 협의체를 구성할 필요가 있다.

Abstract ▼

We do not have any experience or system of emergent use authorization for drugs or biological products except the guideline of vaccine assessment for pandemic influenza, which allows the vaccine candidate to be evaluated rapidly and to submit references after the release.
US FDA’s Emergency Use A

We do not have any experience or system of emergent use authorization for drugs or biological products except the guideline of vaccine assessment for pandemic influenza, which allows the vaccine candidate to be evaluated rapidly and to submit references after the release.
US FDA’s Emergency Use Authorization(EUA) of medical products offers recommendations for both pre-emergency activities to be conducted prior to the determination of actual or potential emergency and emergency activities to be performed once the determination has been issued. The extent of, and timeline for, review of submission of EUA will be determined on a case-by-case basis and will depend on the condition of the submission: Emergency Use of an Unapproved Product or an Approved Product for an Unapproved Use. USA　FDA also calls　for adverse event monitoring and reporting for EUA products. USA　FDA developed the guidance of ‘product development under the Animal rule guidance for industry’, which provides information and recommendations on drug and biological product development when human efficacy studies are not ethical or feasible.
We need the guideline of emergent evaluation of biological product use as other countries have them.
First, we need a integrated governance like MCMi. KFDA should take the role of coordinator between multiple stakeholders-government, industry, academia. A special committee in which experts facilitate the rapid evaluation of drug and vaccine should be established. The committee should share the information from monitoring new biological products and prepare the rapid authorization process before an outbreak occurs.
Second, the specific emergency use assessment and listing procedure should be prepared in advance. The list may include the object of the product, medical need, the safety and effectiveness, information of GMP(good manufacturing practice), or risk-benefit assessment. When human efficacy studies are not ethical or feasible, animal rule which allows the medical product to be authorized with the good animal model for effectiveness should be also included.
Finally, Patient safety system for EUA products is needed. Since EUA is based on the limited materials, adverse event monitoring and rapid reporting system for the product should be well-established. The integrated governance body and manufacturing company should share this information so that they can take the urgent measures.