초록 ▼

□ 개발목표
- 계획 : 지속성 혈소판 감소증 치료제 개발을 위한 전임상 유효성시험 완료
- 실적 :
PEG-VM501 후보물질 확정.
생산, 정제 공정 개발 완료.
중국 GLP 기준에 맞춘 전임상 시험 실시.
질환 모델에서 유효성시험 완료.
두가지 동물 모델에서 약동력학 실험 실시

□ 정량적 목표항목 및 달성도
1. 생산세포주 제조
- 계획 : 생산량 20 mg/L 이상인 세포주 제조
- 실적 : 생산세포주 KRX를 이용. 정제공정개발을 통해 28 mg/L의 VM

□ 개발목표
- 계획 : 지속성 혈소판 감소증 치료제 개발을 위한 전임상 유효성시험 완료
- 실적 :
PEG-VM501 후보물질 확정.
생산, 정제 공정 개발 완료.
중국 GLP 기준에 맞춘 전임상 시험 실시.
질환 모델에서 유효성시험 완료.
두가지 동물 모델에서 약동력학 실험 실시

□ 정량적 목표항목 및 달성도
1. 생산세포주 제조
- 계획 : 생산량 20 mg/L 이상인 세포주 제조
- 실적 : 생산세포주 KRX를 이용. 정제공정개발을 통해 28 mg/L의 VM501 생산.
2. 생산 수율
- 계획 : 원료 사용량 대비 PEG-VM501 회수율 15% 이상
- 실적 : 최적화된 PEG 부착공정 개발.
정제공정개발을 통해 회수율 30%, 순도 95% 이상의 PEG-VM501 생산.
3. 혈소판 생성능 (쥐, 원숭이)
- 계획 : 1회 투여로 VM501 7회 투여 대비 효능 90%이상
- 실적 : 랫트에서 VM501 7회 투여군에 비해 PEG-VM501 1회 투여군의 혈소판 생성능이 90% 이상됨을 확인. 원숭이에서 PEG-VM501 1회 투여 후 8일째, 투여 전 대비 혈소판 수치가 188% 증가됨을 확인함.
4. 생체 반감기 (쥐, 원숭이)
- 계획 : VM501의 3배 이상 7배 이하
- 실적 : 랫트에서의 약동학 시험 결과 PEG-VM501의 반감기가 VM501에 비해 약 4배 증가함. 원숭이의 경우에는 반감기가 약 3배 증가함.

□ 기대효과
● 혈소판 수혈 이외에 효율적인 치료제가 없는 항암 치료에 의한 혈소판 감소증 (CIT)을 예방 및 치료할 수 있는 바이오 신약 제공.
● 기존의 허가제품인 Neumega (Wyeth) 에 비해 효능이 획기적으로 증가될 뿐 아니라 부작용 또한 획기적으로 감소시킬 수 있을 것으로 기대되는 차세대 치료제 임.
● 매일 투여를 요하는 현 치료법에 비해 한 번의 투여만으로 우수한 치료효과 기대.
환자의 삶의 질 향상, 간접 의료비 부담 절감 효과 기대.
● 항암치료의 부작용을 해소시킴으로써 보다 적극적인 항암치료를 가능케 하여 궁극적으로 항암치료 효율을 높이는데 기여.
● 연간 약 2조원의 세계 시장이 형성될 것으로 예측되는 분야 임 (GSK).

□ 적용분야
● 혈소판 감소증을 수반하는 항암치료의 보조 치료제.
● 적극적 항암치료를 가능케 하여 항암치료의 영역 확대와 치료 효과 향상에 기여.
● 제약업계의 이머징 마켓인 중국 시장을 대상으로 GMP생산 및 품질관리, 비임상시험, 임상시험에 관한 자료 확보, 시장 진출 가능.
● 본 제품 개발 경험을 바탕으로 타 단백질 의약의 전임상/임상 개발 촉진 가능.

(출처 : 요약서 4p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 중소기업 기술개발사업 최종보고서 ... 2
• 제 출 문 ... 3
• 요 약 서 (초 록) ... 4
• 목차 ... 5
• 제 1 장 개발기술의 개요 ... 6
• 제 1 절 개발기술의 중요성 ... 6
• 1. 핵심개발 내용 ... 6
• 2. 개발기술의 개요 ... 6
• 제 2 절 관련기술 현황 ... 9
• 1. 국내외 관련기술 현황 ... 9
• 2. 국내외 시장 현황 ... 12
• 3. 국내외 지적재산권 현황 ... 14
• 제 2 장 개발목표 및 개발내용 ... 17
• 제 1 절 기술개발 목표 ... 17
• 1. 최종목표 ... 17
• 2. 기술개발 목표 및 달성도 평가 ... 17
• 제 2 절 세부 개발내용 및 방법 ... 18
• 1차년도 ... 18
• 2차년도 ... 32
• 제 3 장 성과요약 및 기대효과 ... 45
• 1. 성과요약 ... 45
• 2. 결과활용 및 사업화 방안 ... 46
• 부 록 ... 48
• 끝페이지 ... 55