보고서 정보
주관연구기관 |
식품의약품안전평가원 National Institute of Food and Drug Safety Evaluation |
연구책임자 |
안미령
|
참여연구자 |
하지혜
,
변지영
,
김태혁
,
오우용
,
박동현
,
김민채
,
이연희
,
김기순
,
유건
,
이윤숙
,
이윤정
,
정에벤
|
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 |
한국어
|
발행년월 | 2022-12 |
과제시작연도 |
2022 |
주관부처 |
식품의약품안전처 Ministry of Food and Drug Safety |
과제관리전문기관 |
식품의약품안전평가원 National Institute of Food and Drug Safety Evaluation |
등록번호 |
TRKO202300004242 |
과제고유번호 |
1475012843 |
사업명 |
안전성평가기술개발연구 |
DB 구축일자 |
2023-07-26
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키워드 |
의료빅데이터.실사용데이터.임상평가.외부대조군.Medical big data.Real-world data.Clinical evaluation.External control group.
|
초록
▼
미국의 21세기 치유법안이 통과된 후로 전 세계적으로 의료빅데이터를 의약품 전주기에 활용하기 위한 노력이 진행 중이다. 특히, FDA, EMA, PMDA는 실사용데이터(Real-World Data, RWD) 및 실사용증거(Real-World Evidence, RWE) 활용 사례연구를 지속적으로 축적해가고 있으며, RWD/RWE 활용 관련 가이드라인을 지속적으로 개발하고 있다. 이러한 움직임에 맞춰 국내 의료빅데이터의 임상평가 활용 가능성을 평가하고자 본 연구를 수행하였다.
1차 연도에는 국외에서 규제적 의사결정에 RWD/RW
미국의 21세기 치유법안이 통과된 후로 전 세계적으로 의료빅데이터를 의약품 전주기에 활용하기 위한 노력이 진행 중이다. 특히, FDA, EMA, PMDA는 실사용데이터(Real-World Data, RWD) 및 실사용증거(Real-World Evidence, RWE) 활용 사례연구를 지속적으로 축적해가고 있으며, RWD/RWE 활용 관련 가이드라인을 지속적으로 개발하고 있다. 이러한 움직임에 맞춰 국내 의료빅데이터의 임상평가 활용 가능성을 평가하고자 본 연구를 수행하였다.
1차 연도에는 국외에서 규제적 의사결정에 RWD/RWE를 활용한 사례들을 수집한 후, 해당 사례 중 블리나투모맙을 연구 약물로 선정하여, 국내 의료빅데이터를 활용한 사례연구를 진행하고자 했다. 사례연구를 위한 자료원으로써 국내 의료빅데이터들의 활용 적절성을 평가하였다. 본 사례연구 수행을 위한 자료원으로써 병원 EMR 데이터가 선정되었으며, 데이터 확보를 위해 국내 상급종합병원 한 곳과 공동연구를 추진하였다.
2차 연도에는 국외 선행연구를 기반으로 사례연구를 수행하였다. 국내 EMR 데이터를 기반으로 구축한 외부대조군을 국외 블리나투모맙 단일군 임상시험 결과와 비교·분석하였으며, 추가적으로 국내 블리나투모맙 투여 환자 데이터와 국내 과거대조군을 비교하는 추가연구를 수행하였다. 연구 결과를 5가지 측면(임상적 의미, 데이터, 연구설계, 연구집단, 통계 분석)으로 평가하였으며, 이를 통해 국내 의료빅데이터의 임상평가 적용 가능성 및 한계점을 확인하였다. 국내 의료빅데이터를 임상평가에 활용하기 위해서는 임상시험 환경과 실제 진료환경의 차이를 고려해야 하며, 데이터 연구수행을 위해 데이터의 적절성, 충분한 환자 수, 전문인력 등을 확보해야 할 것으로 확인됐다.
본 연구를 통해 국내 의료빅데이터의 임상 평가 적용 가능성을 평가하였으며, 향후 빅데이터 기반 의약품 안전관리에 본 연구 결과를 활용할 수 있을 것이다.
(출처 : 요약문 3p)
Abstract
▼
Efforts using big data technology are internationally expanding to use medical big data for drug life-cycle since the 21st Century Cures Act was passed the United States in 2016. In particular, FDA, EMA, and PMDA are continuously accumulating cases using real-world data (RWD)/real-world evidence (RW
Efforts using big data technology are internationally expanding to use medical big data for drug life-cycle since the 21st Century Cures Act was passed the United States in 2016. In particular, FDA, EMA, and PMDA are continuously accumulating cases using real-world data (RWD)/real-world evidence (RWE) and developing guidelines for using RWD/RWE. In line with these movements, we conducted a case study to evaluate the possibility of using clinical evaluation of domestic medical big data.
In the first year, we investigated oversea cases of regulatory decision-making using RWD/RWE. Then, among the oversea cases, blinatumomab was selected as a study drug to conduct a pilot case study. We evaluated the appropriateness of domestic medical big data as a data source for a case study. As a result of the evaluation, hospital EMR data was considered an optimal data source for the case study. We promoted collaboration with a tertiary hospital to acquire the EMR data. A pilot case study was conducted in the second year based on previous studies abroad. The external control group established based on domestic EMR data was compared and analyzed with the blinatumomab's single-arm clinical trial results. Further, an additional study was conducted to compare the domestic blinatumomab group and the domestic control group to confirm the real-world effectiveness of blinatumomab. We evaluated the case study results in five aspects (clinical context, data, study design, study population, and statistical analysis). According to the evaluation, we checked the applicability and limitations of using domestic medical big data for clinical evaluation. We confirmed that using domestic medical big data for clinical evaluation should consider the gaps between the clinical trial settings and the clinical practice settings and ensure the data's appropriateness and the abundant number of patients.
Through this case study, we confirmed the applicability of clinical evaluation using domestic medical big data. This study can be used for future big data-based drug safety management.
(source : Summary 4p)
목차 Contents
- 표지 ... 1
- 최종보고서 ... 2
- 국문 요약문 ... 3
- Summary ... 4
- 목차 ... 5
- I. 연구개발과제 연구결과 ... 7
- 제1장. 연구개발과제의 개요 ... 7
- 제1절. 연구개발과제의 목표 ... 7
- 제2절. 연구개발과제의 필요성 ... 7
- 제2장. 연구개발과제의 국내·외 연구개발 현황 ... 12
- 제1절. 국외 의료빅데이터 연구 현황 ... 12
- 제2절. 국내 의료빅데이터 연구 현황 ... 16
- 제3장. 연구개발과제의 연구수행 내용 및 결과 ... 22
- 제1절. 의료빅데이터 기반 임상평가 국내·외 동향 및 적용사례 분석 ... 22
- 제2절. 국내 의료빅데이터를 활용한 사례연구 의약품 선정 ... 40
- 제3절. 국내 의료빅데이터를 활용한 사례연구 ... 51
- 제4장. 연구개발과제의 연구결과 고찰 및 결론 ... 75
- 제1절. 사례연구를 통한 임상평가 보완 적용 가능성 ... 75
- 제2절. 사례연구를 통해 도출한 임상평가 적용 한계점 및 고려사항 ... 78
- 제3절. 결론 ... 82
- 제5장. 연구개발과제의 목표달성도 및 관련분야에의 기여도 ... 83
- 제6장. 연구개발과제의 연구성과 ... 84
- 제1절. 연구성과 ... 84
- 제2절. 총괄활용계획 ... 86
- 제7장. 참고문헌 ... 87
- 제8장. 첨부서류 ... 92
- [붙임 1] 건강보험심사평가원 청구데이터 활용 연구계획서 및 IRB 승인 통지서 ... 93
- [붙임 2] (정보집 1) 실사용데이터(RWD): 의약품 및 생물의약품에 대한 규제적 의사결정 지원을 위한 레지스트리 평가 지침 초안 ... 97
- [붙임 3] (정보집 2) 의약품 및 생물의약품에 대한 규제적 의사결정을 지원을 위한 실사용데이터(RWD) 및 실사용증거(RWE) 활용 시 고려사항 지침 초안 ... 117
- [붙임 4] (정보집 3) 실사용데이터(RWD)를 포함한 의약품 및 생물의약품 허가 신청 시 데이터 표준 지침 초안 ... 131
- [붙임 5] (정보집 4) 허가 신청 등에서 레지스트리 활용에 관한 기본 개요 ... 149
- 끝페이지 ... 171
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