초록 ▼

중증질환 및 희귀질환에 대한 치료기회를 확대하기 위해서는 빠르게 치료제를 제공할 수 있는 신속심사 등의 제도적 뒷받침이 필요하다. 그러나 신속심사는 신약의 시장 진입을 빠르게 할 수 있는 반면 근거가 불충분할 가능성이 있어 신중한 접근이 필요하므로, 국외 선진규제기관의 신속심사 동향 파악을 통해 신속심사의 개선기반을 마련할 필요가 있다. 이에 본 연구에서는 미국의 신속절차, 신속허가, 우선심사, 혁신의약품 지정, 유럽의 예외적 상황의 시판허가 (MAEC), 신속평가(AA), 조건부 시판허가(CMA), 우선의약품 지정(PRIME),

중증질환 및 희귀질환에 대한 치료기회를 확대하기 위해서는 빠르게 치료제를 제공할 수 있는 신속심사 등의 제도적 뒷받침이 필요하다. 그러나 신속심사는 신약의 시장 진입을 빠르게 할 수 있는 반면 근거가 불충분할 가능성이 있어 신중한 접근이 필요하므로, 국외 선진규제기관의 신속심사 동향 파악을 통해 신속심사의 개선기반을 마련할 필요가 있다. 이에 본 연구에서는 미국의 신속절차, 신속허가, 우선심사, 혁신의약품 지정, 유럽의 예외적 상황의 시판허가 (MAEC), 신속평가(AA), 조건부 시판허가(CMA), 우선의약품 지정(PRIME), 일본의 우선심사, 우선심사 지정제도, 조건부 조기 허가 등 제도적 현황을 조사하고, 각 제도에 따라 허가된 제품 현황도 조사분석하였다.
한편 환자중심 의약품 안전체계를 위해 임상시험 설계의 변화 필요성이 대두되고 있다. 그러한 설계의 예로 들 수 있는 적응적 임상시험(Adaptive Clinical Trial)은 효율적인 임상시험을 통해 보다 적은 수의 대상자 수를 사용하거나, 위약대조군에 배정된 대상자 수의 감소 등 기존의 임상시험에 비해 보다 대상자를 위한 임상시험이 가능하여 의약품 개발의 화두로 부상하고 있으며, 따라서 국내에서도 이러한 설계방법에 대한 허가•심사지원을 위한 가이드라인 등을 마련할 필요가 있다.
이에 본 연구에서는 임상시험에서의 환자중심적 접근을 위한 적응적 임상시험 설계에 대한 조사를 통해 관련된 이해를 제고하기 위하여 적응적 임상시험 전문가 네트워크를 구성하여 적응적 임상시험 설계 사례를 수집하여 분석하였다. 또한, 국외 규제기관에서 발표한 최신 임상 시험 설계에 관한 가이드라인 동향 조사를 토대로 국외 규제기관의 적응적 가이드라인을 참고 하여 국내 실정에 맞는 적응적 가이드라인(안)을 마련하였다.
본 연구에서 마련한 신속심사에 대한 국외 현황 정보와 적응적 임상시험에 대한 정보는 환자 중심적 의약품 안전체계에 기여할 것으로 기대된다.

(출처 : 요약문 3p)

Abstract ▼

In order to expand treatment opportunities for severe and rare diseases, it is needed to quickly provide treatment by policy support including expedited review. However, while expedited review can speed up the market entry of new drugs, it is necessary to be cautious because there is the possibility

In order to expand treatment opportunities for severe and rare diseases, it is needed to quickly provide treatment by policy support including expedited review. However, while expedited review can speed up the market entry of new drugs, it is necessary to be cautious because there is the possibility that the evidence is insufficient. Therefore, in this study, procedures of expedited review in the United States (fast track, accelerated approval, priority review, breakthrough therapy designation), European Union (marketing approval in exceptional circumstances, accelerated assessment, conditional marketing authorization), Japan (priority review, sakigake designation system, conditional early approval) were investigated, and the products licensed under each system was also investigated and analyzed.
Meanwhile, the need for a change in clinical trial design is emerging for a patient-centered drug safety system. An example of such a design is the adaptive clinical trial design, which uses a smaller number of subjects through an efficient clinical trial, or reduces the number of subjects assigned, and it is emerging in drug development.
In this study, to improve understanding of patient-centered approach in clinical trials，we investigated adaptive clinical trial designs and their cases. And we formed adaptive clinical trial network of experts to collect adaptive clinical trial designs and analyze case.
Also, we have prepared draft guideline on adaptive clinical design based on adaptive guidelines announced by foreign regulatory agencies.
The information on the status of expedited review and adaptive clinical trials prepared in this study is expected to contribute to a patient-centered drug safety system.

(source : Summary 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 최종보고서 ... 2
• 국문 요약문 ... 3
• Summary ... 5
• 목차 ... 7
• 연구개발과제 연구결과 ... 9
• 제1장 연구개발과제의 개요 ... 9
• 제1절 연구개발과제의 목표 ... 9
• 제2절 연구개발과제의 필요성 ... 9
• 제2장 연구개발과제의 국내·외 연구개발 현황 ... 11
• 제1절 의료제품의 신속 허가·심사 관련 제도·정책에 대한 국내외 현황 ... 11
• 제2절 적응적 임상시험 설계 관련 국내외 연구 현황 ... 12
• 제3절 국외 규제기관의 최신 임상시험 설계 가이드라인 동향 ... 14
• 제3장 연구개발과제의 연구수행 내용 및 결과 ... 33
• 제1절 환자중심 의약품 개발 국내외 조사 ... 33
• 제2절 환자중심 의약품 안전관리 가이드라인 연구 ... 85
• 제3절 적응적 임상시험 가이드라인(안) 마련 ... 108
• 제4장 연구개발과제의 연구결과 고찰 및 결론 ... 109
• 제5장 연구개발과제의 목표달성도 및 관련분야에의 기여도 ... 110
• 제6장 연구개발과제의 연구개발 결과 활용계획 ... 111
• 제7장 참고문헌 ... 113
• 제8장 첨부서류 ... 118
• [붙임 1] 국내외 신속심사 동향 정보집(안) ... 119
• [붙임 2] 적응적 임상시험 가이드라인(안) ... 282
• [붙임 3] 적응적 임상시험 사례집(안) ... 410
• [붙임 4] 미국 FDA 적응적 임상시험 가이드라인 ... 475
• [붙임 5] 유럽 EMA 적응적 임상시험 가이드라인 ... 503
• [붙임 6] 중국 적응적 임상시험 가이드라인 초안 ... 517
• 끝페이지 ... 543