초록 ▼

본 연구의 RFP에서는 소아용 의약품에 대한 안전성‧ 유효성 평가 가이드라인(안)의 마련을 연구 목표로 하고 있음.
최근 세계적으로 소아의 약물동태학적 약물동력학적 특성이 성인과 다름을 인지하고 성인에서만 이루어져 왔던 임상시험에서 탈피하여 소아를 대상으로 한 신약 임상시험을 위한 접근이 이루어지고 있음.
약물요법의 최적화를 위해서는 소아에서 약물의 체내 변화의 차이, 즉 약물동태학적 특성을 파악하는 것이 필수적임. 즉, 소아에게 약물 요법을 최적화하기 위해 소아를 대상으로 약물동태학적 및 약물동력학적 연구를 시행하여야만

본 연구의 RFP에서는 소아용 의약품에 대한 안전성‧ 유효성 평가 가이드라인(안)의 마련을 연구 목표로 하고 있음.
최근 세계적으로 소아의 약물동태학적 약물동력학적 특성이 성인과 다름을 인지하고 성인에서만 이루어져 왔던 임상시험에서 탈피하여 소아를 대상으로 한 신약 임상시험을 위한 접근이 이루어지고 있음.
약물요법의 최적화를 위해서는 소아에서 약물의 체내 변화의 차이, 즉 약물동태학적 특성을 파악하는 것이 필수적임. 즉, 소아에게 약물 요법을 최적화하기 위해 소아를 대상으로 약물동태학적 및 약물동력학적 연구를 시행하여야만 하며, 특히 소아의 연령별 특성을 고려한 임상시험을 활성화하여 소아용 의약품에 대한 안전성 및 유효성을 확립하여야 함.
국내에서는 소아용 의약품 개발에서 유효성을 확립하는데 가장 중요한 약물동태학 연구에 대한 연구 기술의 수준이 외국 의약선진국에 비해 현저히 떨어져 있어 국내 실정에 맞는 소아용 의약품의 안전성‧ 유효성 평가 가이드라인 마련이 시급함.
본 연구 과제는 미국 FDA와 유럽 EMEA 등 의약선진국에서 발행하는 가이드라인과 규정을 조사하여 국내에 필요한 규정 및 가이드라인을 선정하여 소아용 의약품에 대한 안전성‧ 유효성 평가 가이드라인(안)을 마련하였음. 작성된 가이드라인(안)은 다음과 같음.
■성인용 의약품을 소아용 의약품으로 개발 시 안전성·유효성 가이드라인(안)
[1] 소아용 의약품 연구 평가의 강제 및 면제 규정(안)
[2] 소아용 의약품 연구 평가에 의한 시장 독점권 부여 규정(안)
[3] 소아용 의약품 연구 평가의 강제 및 면제 규정의 해석 가이드라인 (안)
[4] 소아용 의약품 연구 평가에 의한 시장 독점권 부여 규정 해석 가이드라인 (안)
■질환별 소아용 의약품에 대한 안전성‧ 유효성 평가 가이드라인(안)
[1] 소아용 체중 조절제에 대한 안전성‧ 유효성 평가 가이드라인(안)
[2] 소아 지질질환 치료제에 대한 안전성‧ 유효성 평가 가이드라인(안)
[3] 소아 폐동맥 고혈압 치료제에 대한 안전성‧ 유효성 평가 가이드라인(안)
[4] 주의력 결핍 과잉 행동장애 치료제에 대한 안전성‧ 유효성 평가 가이드라인(안)
[5] 소아 특발성 관절염 치료제에 대한 안전성‧ 유효성 평가 가이드라인(안)
[6] 소아 항암제에 대한 안전성‧ 유효성 평가 가이드라인(안)
■소아용 의약품의 제형 선택 및 첨가제의 안전성 및 유효성 평가 가이드라인(안)
■조산아 및 신생아를 위한 의약품의 안전성 유효성 평가 가이드라인(안)

Abstract ▼

The purpose of this project is providing safety and efficacy guideline of medicine for pediatric populations.
Recently it has been noticed that pharmacokinetic / pharmacodynamic (PK/PD) properties of drug in the pediatric population are different from those in adults. For the optimization of drug

The purpose of this project is providing safety and efficacy guideline of medicine for pediatric populations.
Recently it has been noticed that pharmacokinetic / pharmacodynamic (PK/PD) properties of drug in the pediatric population are different from those in adults. For the optimization of drug therapy to the pediatrics, it is essential that understanding the PK/PD characteristics in pediatrics. In other words, clinical trials that considering age-specific properties and characteristics should be performed and safety and efficacy are established based on the clinical trials.
FDA and EMEAs exist in developed countries especially america and europe due to which there are proper guidelines for pediatric patients. However, in Korea, there doesn’t exist any guidelines and the study is focused regarding it. This study is the combination of guidelines of FDA and EMEAs for the above purpose.
■Safety and efficacy guidelines draft in case of conversion adult drugs to pediatric drugs
[1] Regulation of compulsion and waiver in assessment of pediatric medication
[2] Regulation of market exclusivity authorization by assessment of pediatric medication
[3] Explanation draft guideline of regulation of compulsion and waiver in assessment of pediatric medication
[4] Explanation draft guideline of regulation of market exclusivity authorization by assessment of pediatric medication
■Safety and efficacy guideline draft in pediatric medication classfied by disease
[1] Safety and efficacy draft guideline in medication for weight control
[2] Safety and efficacy draft guideline in medication for lipid disorder
[3] Safety and efficacy draft guideline in medication for pulmonary arterial hypertension
[4] Safety and efficacy draft guideline in medication for attention-deficit/hyperactivity disorder (ADHD)
[5] Safety and efficacy draft guideline in medication for juvenile idiopathic arthritis
[6] Safety and efficacy draft guideline in medication for pediatric oncology
■Safety and efficacy draft guideline in formulation and expients of pediatric medication
■Safety and efficacy draft guideline in medication for preterm-neonate and infant

목차 Contents

• 제출문 ... 1
• 목차 ... 2
• Ⅰ. 총괄연구개발과제 요약문 ... 4
• 국문 요약문 ... 4
• Summary ... 6
• Ⅱ. 총괄연구개발과제 연구결과 ... 8
• 제1장 총괄연구개발과제의 목적 및 필요성 ... 8
• 제2장 총괄연구개발과제의 내용 및 방법 ... 27
• 제3장 총괄연구개발과제의 최종결과 및 고찰 ... 38
• 제4장 총괄연구개발과제의 연구성과 ... 272
• 제5장 총괄주요연구 변경사항 ... 274
• 제6장 총괄참고문헌 ... 275
• 제7장 총괄첨부서류 ... 279