초록 ▼

1. 연구개발 목표
가. 조직구증식증 (랑게르한스 조직구증, LCH; 혈구탐식성 림프조직구증, HLH) 다기관 임상연구 네트워크를 이용하여, 표준화된 연구 프로토콜에 따른 환자 레지스트리를 운영
나. 표준화된 매뉴얼에 따라 대표적인 희귀 면역질환인 조직구증식증의 임상 자료 및 인체자원을 수집, 생산 및 기탁

2. 연구내용 및 결과
가. 조직구증식증 임상연구 네트워크 운영 및 정비
1) 용역과제를 통해 기 구축된 임상연구 네트워크를 통해 전국 대부분의 지역을 포함한 환자 레지스트리를 운영
2)

1. 연구개발 목표
가. 조직구증식증 (랑게르한스 조직구증, LCH; 혈구탐식성 림프조직구증, HLH) 다기관 임상연구 네트워크를 이용하여, 표준화된 연구 프로토콜에 따른 환자 레지스트리를 운영
나. 표준화된 매뉴얼에 따라 대표적인 희귀 면역질환인 조직구증식증의 임상 자료 및 인체자원을 수집, 생산 및 기탁

2. 연구내용 및 결과
가. 조직구증식증 임상연구 네트워크 운영 및 정비
1) 용역과제를 통해 기 구축된 임상연구 네트워크를 통해 전국 대부분의 지역을 포함한 환자 레지스트리를 운영
2) 표준화된 프로토콜의 정비와 의료진 교육, 진료 권고안 작업을 통해 조직구증식증의 적절한 진단과 치료가 이루어질 수 있도록 지원함

나. 표준화된 연구 프로토콜 개발 및 고도화
1) 임상연구 네트워크를 통해 구축된 환자 레지스트리에 등록된 환자가 연구 프로토콜에 따라 장기 추적이 이루어지도록 하였음. 2013년부터 지속된 환자 레지스트리임을 고려하여 장기 추적 데이터의 완성도를 높이도록 추적하는 연구 프로토콜을 적용
2) iCReaT를 통해 효과적으로 전국 단위의 환자를 등록 및 추적, 관리할 수 있도록 하였음
3) 연구 프로토콜의 진단기준에 따라 임상정보가 수집될 수 있도록 하였으며, 이에 따라 LCH 39명, HLH 18명의 (총 57명) 임상정보가 수집됨

다. 표준화된 매뉴얼에 따라 조직구증식증 임상자료 및 인체자원을 수집, 생산 및 기탁
1) 수집된 인체자원은 국립중앙인체자원은행의 정도관리 프로그램에 따라 자료의 질 관리를 시행하여 결과를 보고할 예정임
2) 인체자원은 DNA, buffy coat, serum을 기본으로 생산하여 수집하였으며, 충분한 혈액량을 확보하기 어려운 소아의 경우 필요에 따라 DNA를 우선적으로 확보할 수 있도록 매뉴얼을 보완하였음
3) 총 29명의 환자에서 LCH 236, HLH 97개의 인체자원을 수집 및 생산하였음.

3. 연구 성과의 활용, 고찰
가. COVID-19 방역 이후 질환의 발생이 감소하였음에도 임상연구 네트워크를 이용한 지속적인 환자등록이 가능하였고, 특히 인체자원은 지난 3년의 용역과제보다 증가하는 수집을 하였음.
나. 조직구증식증 임상연구 네트워크가 안정적으로 구축되어 있으며, 10여 년간 지속된 500명이상의 방대한 임상자료 및 3,000건이 넘게 확보된 인체자원은 세계적으로도 유래를 찾기 어려운 특별한 자료임.
다. 지속적으로 정책적인 지원이 이루어진다면 국내 조직구증식증 환자들을 위한 연구 뿐만 아니라, 세계적 으로도 대한민국이 선도적인 역할을 할 수 있는 기틀을 마련하는 연구 지원 모델이 될 수 있을 것으로 기대함.

(출처 : 요약문 4p)

Abstract ▼

I. Purpose
A. Build and manage patient registry according to the standardized research protocol using clinical research network for histiocytosis
B. Collection, production, and submission of clinical data and bioresources of histiocytosis according to the research protocol

II. Contents

I. Purpose
A. Build and manage patient registry according to the standardized research protocol using clinical research network for histiocytosis
B. Collection, production, and submission of clinical data and bioresources of histiocytosis according to the research protocol

II. Contents and results
A. Management and maintenance of clinical research network for histiocytosis
1. Establish a patient registry encompassing the majority of the nation's regions through a clinical research network formed through service programs.
2. Support for accurate diagnosis and treatment of histiocytosis by standardization of protocols, training of medical personnel, and treatment recommendations

B. Development and maintenance of standardized research protocol
1. The research strategy for tracking is applied to enhance the completeness of long-term follow up data
2. iCReaT enables the nationwide registration, tracking, and management of the clinical data
3. According to the criteria outlined in the study protocol, clinical information was collected from 39 LCH patients and 18 HLH patients

C. Collect, produce, and submit of clinical data and bioresources of histiocytosis according to the standardized protocol
1. Clinical, epidemiological data, and bioresources were collected in accordance with the clinical research protocol and national central bioresource bank quality standards
2. DNA, buffy coat, the serum were produced per registered patient. The research protocol was revised so that DNA can be obtained preferentially as needed in the case of children who have difficulty securing sufficient blood volume
3. 236 LCH and 97 HLH sample of bioresources were produced from 29 patients

III. Expected contribution
A. Even the incidence has decrased since the COVID-19 quarantine, collections have increased in comparison to the past years, mainly due to network maintenance of protocol supplementation
B. the histiocytosis clinical research network has been firmly established and the vast amount of clincal data and bioresources that has been accumulated over the past 10 years is a unique and hard-to-find resource
C. If continued support is provided, it is anticipated that it will become a research support model that paves the way for Korea to play a leading role in research for patients with histiocytosis not only in Korea, but globally as well.

(source : Summary 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 목차 ... 3
• 요약문 ... 4
• Summary ... 5
• 학술연구개발용역과제 연구결과 ... 6
• 제1장 최종 목표 ... 6
• 제2장 국내외 기술 현황 ... 11
• 제3장 최종 연구 내용 및 방법 ... 18
• 제4장 최종 연구 결과 ... 25
• 제5장 연구결과 고찰 및 결론 ... 33
• 제6장 연구성과 및 활용계획 ... 36
• 제7장 연구용역과제 진행과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 42
• 제8장 기타 중요변경사항 ... 43
• 제9장 연구비 사용 내역 및 연구원 분담표 ... 44
• 제10장 참고문헌 ... 51
• 제11장 첨부서류 ... 53
• 끝페이지 ... 115